2026年2月23日,Immedica制药宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已加速批准Loargys(培齐精氨酸酶‑nbln，pegzilarginase‑nbln)。本品为一种精氨酸特异性酶，联合限制饮食蛋白，用于治疗2岁及以上成人和儿童精氨酸酶1缺乏症(ARG1‑D)患者的高精氨酸血症。

该适应症基于血浆精氨酸水平降低获得加速批准。本品后续能否获得常规批准，取决于确证性临床试验中临床获益的验证与描述。

关于精氨酸酶1缺乏症(ARG1‑D)

ARG1‑D是一种极罕见、严重的遗传性代谢病。其核心缺陷导致血浆精氨酸蓄积(高精氨酸血症)及毒性代谢产物堆积。

患者多在婴儿晚期或幼儿早期确诊，临床表现包括：痉挛、癫痫发作、发育迟缓、智力障碍，甚至早亡。

ARG1‑D属于8种尿素循环障碍(UCD)之一，与其他尿素循环障碍存在部分重叠特征(如氮排泄受损)，但ARG1‑D患者的高氨血症通常相对较轻。

关于Loargys(培齐精氨酸酶‑nbln)

Loargys是一种新型重组人精氨酸酶1，可快速、持续降低血浆中氨基酸——精氨酸及其毒性代谢产物水平，是首个且唯一经证实可降低血浆精氨酸的疗法。

适应症：

联合限制饮食蛋白，用于治疗2岁及以上成人和儿童精氨酸酶1缺乏症(ARG1‑D)患者的高精氨酸血症。

该适应症基于血浆精氨酸水平降低获得加速批准。后续常规批准取决于确证性临床试验中临床获益的验证与描述。

重要安全信息

警示：超敏反应，包括过敏性休克

详见完整处方信息中黑框警告内容。

Loargys需在具备适当医疗监测与支持条件(包括心肺复苏设备)的医疗机构内启动给药。

若发生严重超敏反应(如过敏性休克)，立即停用Loargys，并启动规范急救治疗，包括使用肾上腺素。

警告与注意事项

超敏反应(含过敏性休克)

包括Loargys在内的酶替代疗法曾报告危及生命的超敏反应，其中包含过敏性休克。

临床试验中，Loargys治疗组13%(6/48)的受试者出现轻至中度超敏反应，表现包括面部肿胀、皮疹、潮红、呼吸困难等。

反应多发生在最初几次给药期间，也可能在治疗后期出现。

Loargys应由具备超敏反应(含过敏性休克)处置经验的医护人员在具备医疗监测条件的医疗机构内给药。

既往发生过超敏反应的患者，可考虑预先使用抗组胺药和/或糖皮质激素。

若出现严重超敏反应(如过敏性休克)，立即停药并急救。

曾发生严重超敏反应的患者，再次使用时需权衡获益风险，谨慎复治。

应告知患者危及生命的超敏反应症状，出现症状需立即就医。

轻中度反应可考虑给予抗组胺药和/或糖皮质激素治疗。

不良反应

最常见不良反应：

呕吐、发热、输注相关反应、便秘。

特殊人群用药

妊娠期：尚无孕妇使用Loargys的相关数据，无法评估本品与重大出生缺陷、流产或其他母婴不良结局的相关性。

哺乳期：尚无数据显示Loargys是否进入人乳或动物乳汁、是否影响母乳喂养婴儿、是否影响乳汁生成。

母乳喂养的发育与健康获益，应结合母亲对Loargys的临床需求、本品对母乳喂养婴儿的潜在风险及母亲基础疾病综合考量。

儿童：Loargys用于2岁及以上ARG1‑D患儿、联合限蛋白饮食降低血浆精氨酸的安全性与有效性已确立。

2岁以下患儿的安全性与有效性尚未确立。

老年：Loargys临床研究未纳入65岁及以上受试者，无法判断老年患者与年轻成人是否存在应答差异。