2026年2月24日，强生于当日宣布，已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交补充生物制品许可申请（sBLA），申请批准IMAAVY（nipocalimab-aahu）用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA），该药有望成为该疾病全球首个获FDA批准的治疗药物。

疾病现状与发病机制

wAIHA是一种罕见且严重的自身抗体相关疾病，美国约每8000人中就有1人患病。尽管该疾病存在巨大的未被满足的临床需求，目前尚无任何获批治疗药物。该病与显著的发病率和死亡率相关，患者死亡风险较普通人群高出20%–30%。

wAIHA的发病机制为：致病性免疫球蛋白G（IgG）自身抗体结合并破坏红细胞，最终引发贫血。IMAAVY可选择性阻断新生儿Fc受体（FcRn）——该受体是调控IgG循环的关键靶点。通过降低包括自身抗体在内的循环IgG水平，IMAAVY直击疾病根本病因，同时保留机体关键免疫功能，包括针对新发感染的部分体液B细胞免疫应答。

关于本次sBLA提交提交的研究

本次sBLA提交基于多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅱ/Ⅲ期ENERGY研究（NCT04119050）数据，该研究评估了IMAAVY用于成人wAIHA患者的疗效与安全性。

ENERGY研究中，IMAAVY整体耐受性良好，未发现新的安全性信号，安全性特征与该药已获批说明书一致。IMAAVY已于2025年4月获美国FDA批准，用于治疗12岁及以上、乙酰胆碱受体（AChR）或肌肉特异性激酶（MuSK）抗体阳性的全身性重症肌无力（gMG）成人及儿童患者。

ENERGY试验的完整研究结果即将公布。

关于ENERGY试验

ENERGY（NCT04119050）是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅱ/Ⅲ期研究，旨在评估nipocalimab对比安慰剂治疗成人wAIHA患者的疗效与安全性，研究后续设有开放标签扩展期。

关于温抗体型自身免疫性溶血性贫血

温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）是一种罕见、危及生命的疾病，患者体内自身抗体会结合并破坏红细胞，进而引发贫血。全球每年wAIHA新发率约为每10万人1–3例，患病率约为每8000人1例。该病可发生于任何年龄、任何性别人群，50岁以上人群发病率随年龄增长而升高。此外，wAIHA患者发生静脉血栓事件、急性肾衰竭、感染等严重并发症的风险显著增加。

目前，美国FDA尚无获批用于wAIHA的药物，临床常规治疗多采用未获批的糖皮质激素、广谱免疫抑制剂及B细胞靶向疗法。鉴于wAIHA领域存在巨大未被满足的治疗需求，nipocalimab这类能为患者带来实质性获益的创新疗法至关重要。

关于IMAAVY（nipocalimab-aahu）

IMAAVY是一种免疫选择性治疗药物，可高亲和力结合并阻断Fc受体，降低驱动疾病发生的循环IgG抗体水平，同时保留机体关键免疫功能。该药目前已获批用于治疗12岁及以上、AChR或MuSK抗体阳性的全身性重症肌无力（gMG）成人及儿童患者。