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司替戊醇(Diacomit)的治疗效果

Dravet综合征(DS),又称婴儿严重肌阵挛性癫痫(SMEI),是一种罕见的难治性癫痫性脑病,严重影响患儿的生长发育和生活质量。司替戊醇的使用可以有效地帮助患者减少癫痫发作的次数,改善他们的生活质量。

根据类似方案进行的2项多中心、安慰剂对照、双盲随机研究(研究1和研究2)确定了DIACOMIT治疗Dravet综合征相关癫痫发作的治疗效果。

两项研究的主要疗效终点均设定为应答率,与基线期(安慰剂导入期)相比,双盲治疗期内全身阵发性或强直阵发性癫痫发作(每30天)频率下降超过50%的患者比例。这是一个客观且可量化的指标,能够直接反映药物的疗效。

在两项研究中,DIACOMIT组的应答率均显著高于安慰剂组。DIACOMIT不仅在应答率上表现出色,它在降低全身阵发性或强直阵发性癫痫发作的平均频率方面也优于安慰剂。在研究1和研究2中,分别有43%和25%的患者在研究期间报告没有出现全身阵发性或强直阵发性癫痫发作。

根据研究1和研究2中对3岁至18岁以下患者的治疗效果,研究人员得出结论,DIACOMIT也可能适合治疗6个月至3岁以下患者的Dravet综合征相关癫痫发作。

不同患者对司替戊醇的反应可能存在差异,在治疗过程中需要根据患者的具体情况进行剂量调整和优化治疗方案。了解司替戊醇的治疗效果有助于实现精准治疗,可以根据患者的具体情况选择最合适的药物和剂量,以达到最佳的治疗效果。

免责声明: 以上内容整理于FDA说明书、DRUGS及网络,仅作信息交流之目的,文中观点不代表医伴旅立场,亦不代表医伴旅支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。页面内容仅供医学药学专业人士阅读参考,具体用药请咨询主治医师,本站只做信息展示,不销售药品。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。

参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年7月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=206709

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