奥德昔巴特水合物颗粒为一种口服回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂，用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)相关的瘙痒症状。其通过选择性抑制回肠末端的胆汁酸重吸收，降低血清胆汁酸水平，从而缓解胆汁淤积所致的皮肤瘙痒。该药物在临床应用中需严格遵循剂量调整及监测要求，确保疗效与安全性之间的平衡。

药品称呼

通用名称：奥德昔巴特水合物颗粒、Odevixibat Hydrate

商品名称：Bylvay、ビルベイ顆粒

适应靶点

作用靶点为回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)。通过可逆性及高选择性抑制该转运蛋白，减少胆汁酸在回肠末端的重吸收，增加其经结肠的清除，有效降低血清中胆汁酸浓度。

适应症和适应人群

适应症：用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)所伴随的瘙痒症状。

适应人群：适用于体重不低于5公斤的PFIC患者，包括PFIC-1及PFIC-2型。需注意，对于携带ABCB11基因突变且导致BSEP蛋白功能完全缺失的患者，本药物治疗效果可能不显著。

规格与性状

规格：200μg,600μg/盒。

性状：为白色至类白色颗粒剂。Bylvay颗粒200μg：每胶囊型容器中含奥德昔巴特水合物水合物207μg(相当于奥德昔巴特水合物200μg)。Bylvay颗粒600μg：每胶囊型容器中含奥德昔巴特水合物水合物622μg(相当于奥德昔巴特水合物600μg)。识别代码：200μg规格为“A200”(容器帽部标示)，600μg规格为“A600”。

主要成分

有效成分：奥德昔巴特水合物(Odevixibat Hydrate)。

辅料：结晶纤维素、羟丙甲纤维素。

用法用量

常规剂量：奥德昔巴特水合物推荐剂量为每日一次、每次40μg/kg，于早餐时口服。若疗效不充分，可增至每日一次、每次120μg/kg，但每日总剂量不得超过7200μg。

剂量调整原则：瘙痒改善及血清胆汁酸下降可能较为缓慢，故剂量增加决策应在治疗开始后至少3个月进行评估，且需在患者耐受性良好的前提下进行。若连续用药6个月仍未见效，应重新评估继续治疗的必要性。

体重分层剂量参考：

40μg/kg/日剂量组：体重5.0至7.5公斤者每日200μg；7.5至12.5公斤者每日400μg；12.5至17.5公斤者每日600μg；17.5至25.5公斤者每日800μg；25.5至35.5公斤者每日1200μg；35.5至45.5公斤者每日1600μg；45.5至55.5公斤者每日2000μg；体重超过55.5公斤者每日2400μg。

120μg/kg/日剂量组：体重5.0至7.5公斤者每日600μg；7.5至12.5公斤者每日1200μg；12.5至17.5公斤者每日1800μg；17.5至25.5公斤者每日2400μg；25.5至35.5公斤者每日3600μg；35.5至45.5公斤者每日4800μg；45.5至55.5公斤者每日6000μg；体重超过55.5公斤者每日7200μg。

给药方式：胶囊型容器仅作为包装使用，不可整粒吞服。应于服用前打开容器，将其中颗粒全部与食物同服，每日首次进餐时给药。

具体您可以阅读奥德昔巴特水合物颗粒完整用法用量信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：奥德昔巴特水合物颗粒的用法用量。

不良反应

下列不良反应在临床应用中可能发生，需密切监测并及时处理：

肝胆系统障碍：常见血胆红素升高、丙氨酸氨基转移酶(ALT)升高；偶见肝肿大、天门冬氨酸氨基转移酶(AST)升高。

胃肠道障碍：常见腹泻、呕吐、腹痛。

代谢及营养障碍：常见维生素D缺乏；偶见维生素E缺乏。

具体您可以阅读奥德昔巴特水合物颗粒副作用信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：奥德昔巴特水合物颗粒的副作用。

注意事项

肝功能监测：治疗前及治疗期间应定期进行肝功能检查，密切观察患者临床状态，因可能出现肝酶升高。

腹泻与脱水管理：腹泻为常见不良反应，可能引发脱水。如出现持续性腹痛或腹泻且无其他明确病因，应考虑减量、暂停或终止治疗，并及时处理脱水症状。

脂溶性维生素缺乏：治疗可能引起脂溶性维生素(A、D、E、K)水平下降，建议定期监测其血中浓度及凝血酶原时间国际标准化比值(PT-INR)，必要时予以补充。

特殊人群用药

【孕妇】禁止用于孕妇或可能怀孕的女性。动物研究中，在暴露量相当于人体临床剂量的1.1倍以上时，曾观察到胎儿血管系统畸形(如心室瘘、小心室及主动脉弓扩张)。

【哺乳期女性】尚无人类乳汁中药物排泄数据。动物实验提示药物可经乳汁暴露。应在评估治疗获益与母乳喂养益处后，决定是否继续或停止哺乳。

【具有生殖潜力的男性和女性】对有生育潜能的女性，应在其用药期间及末次给药后5日内采取有效避孕措施，并提供相关避孕指导。

【儿童使用】体重低于5公斤的婴幼儿缺乏有效性与安全性的临床试验数据。

【老年人使用】说明书中尚未明确。

【肾功能损害】说明书中尚未明确。

【肝功能损害】重度肝功能障碍(Child-PughC级)患者血药浓度可能升高，需加强临床监测，注意不良反应。该人群的临床研究尚未开展。

禁忌症

对本品任何成分有过敏史的患者。孕妇或可能怀孕的女性。

药物相互作用

与口服避孕药(炔雌醇/左炔诺孕酮)合用：合用后炔雌醇的AUC降至单用时的83%，左炔诺孕酮的AUC降至88%。

与咪达唑仑合用：合用后咪达唑仑的AUC降至单用时的72%，其代谢物羟基咪达唑仑的AUC降至86%。

与伊曲康唑合用：合用后奥德昔巴特水合物的AUC升高至单用时的151%。

药物过量

说明书中尚未明确。

药代动力学

吸收：口服后吸收极低，绝对生物利用度数据缺失。高脂饮食或与苹果酱同服可显著降低血药峰浓度(Cmax)及药时曲线下面积(AUC)。达峰时间约1至5小时。

分布：血浆蛋白结合率超过99%。表观分布容积随剂量增加，在成人中预测约为2510L。

代谢：在人肝细胞中代谢率介于8.2%至22.6%。

排泄：主要经粪便以原形排出(约82.9%)，尿中排泄极少(<0.002%)。表观清除率在成人中预测为2180L/h，半衰期约2.5小时。

贮存方法

室温保存，避免光线。开瓶后应保持原包装储存。

研发公司

IPSEN(益普生)株式会社