美国FDA批准尼替西农(Nitisinone)用于治疗尿黑酸尿症患者

2025年6月19日，赛科制药宣布，美国食品药品监督管理局已批准尼替西农(Nitisinone)片剂，用于降低成年尿黑酸尿症患者的尿黑酸水平。

尼替西农(Nitisinone)将于2025年7月上市，这将是首个也是唯一一个获得FDA批准的AKU治疗方法。AKU是一种极为罕见的遗传性代谢疾病，患者体内HGA积聚，导致骨关节炎、褐黄病以及肾脏和心脏并发症。AKU患者常出现疼痛、关节活动度降低，并需要进行大型关节置换；这些症状损害了他们的身体功能、情感健康和生活质量。

尼替西农(Nitisinone)的获批基于一项针对40名AKU患者的随机、无治疗对照研究的数据。作为美国国立卫生研究院国家人类基因组研究所院内研究计划的一部分，WendyJ.Introne博士及其团队的研究表明，使用尼替西农治疗三年后，通过36项简短健康调查评估，患者的疼痛、精力水平和身体功能均得到改善。

赛科制药首席战略官SteveFuller评论道：

"我们衷心感谢赛科制药与WendyIntrone博士、BillGahl博士以及NIH更广泛团队的合作，他们的开创性工作为此次FDA批准奠定了基础。我们期待尽快让美国的AKU患者用上尼替西农(Nitisinone)，并继续致力于尽我们所能支持AKU社群。"

NIH国家人类基因组研究所的WendyJ.Introne博士表示：

"尼替西农(Nitisinone)的获批对AKU社群而言是一项重要进展。我们的科学团队将数十年的研究转化为尼替西农这一新的治疗方案，我们满怀希望，相信它能够减轻AKU带来的沉重负担。"

基于公司在罕见病领域既往的成功，尼替西农(Nitisinone)将成为赛科制药在美国上市的第八个商业产品。

适应症

尼替西农(Nitisinone)™适用于降低成年尿黑酸尿症患者的尿黑酸。

重要安全信息

对尼替西农或所含任何其他成分过敏的患者，请勿处方尼替西农(Nitisinone)。

警告和注意事项

因血浆酪氨酸水平升高导致的眼部症状和角化过度斑块：

已有患者报告眼部体征和症状，包括角膜炎、角膜混浊、角膜刺激、角膜溃疡、结膜炎、眼痛和畏光。

治疗前及此后应定期进行裂隙灯检查。如果出现症状或酪氨酸水平>500微摩尔/升，应重新检查患者。

对于神经系统状态突然改变的患者，应进行包括血浆酪氨酸水平在内的临床实验室评估。

白细胞减少症和严重血小板减少症：

在临床试验中，接受另一种口服尼替西农制剂联合饮食限制治疗的遗传性酪氨酸血症1型患者出现了可逆的白细胞减少、血小板减少或两者兼有。没有患者因白细胞减少和血小板减少发作而导致感染或出血。尼替西农(Nitisinone)治疗期间应监测血小板和白细胞计数。

不良反应

在临床试验中，AKU患者服用尼替西农报告的最常见不良反应（≥1%）为酪氨酸水平升高、血小板减少症和角膜炎。

药物相互作用

尼替西农是CYP2C9的中度抑制剂和CYP2E1的弱诱导剂。尼替西农(Nitisinone)与CYP2C9底物合用时可能存在临床影响。应将经CYP2C9代谢的合用药物的剂量减半。可能需要进行额外的剂量调整。

尼替西农是OAT1/OAT3的抑制剂。与OAT1/OAT3底物合用时可能存在临床影响。应监测患者可能发生的不良反应。

在特定人群中的使用

妊娠期：关于孕妇使用尼替西农的现有数据有限，不足以确定药物相关的发育不良结局风险。目标人群发生重大出生缺陷和流产的背景风险尚不清楚。所有妊娠都有出生缺陷、流产或其他不良结局的背景风险。

哺乳期：应考虑母乳喂养对发育和健康的益处，同时考虑母亲对尼替西农(Nitisinone)的临床需求，以及尼替西农(Nitisinone)或母亲基础疾病对母乳喂养婴儿的潜在不良影响。

儿科使用：尼替西农(Nitisinone)在AKU儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。

老年用药：尼替西农(Nitisinone)的临床研究数据不足，无法确定≥65岁患者的反应是否不同。老年患者应谨慎用药，应考虑到其肝脏、肾脏或心脏功能的任何下降，以及合并疾病或其他药物治疗。