奥德昔巴特(Bylvay)是治疗什么疾病的

奥德昔巴特(Bylvay)由IPSEN(益普生)株式会社开发，属于肠道回肠胆汁酸转运体抑制剂。美国食品药品监督管理局(FDA)于2021年7月20日批准其用于伴有 进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)所致瘙痒症状的患者。

奥德昔巴特(Bylvay)是治疗什么疾病的

1、进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)

奥德昔巴特适用于治疗3个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者的瘙痒症。

使用限制：对于具有导致胆盐输出泵蛋白无功能或完全缺失的特定ABCB11变体的PFIC2型患者亚组，奥德昔巴特可能无效。

2、Alagille综合征(ALGS)

奥德昔巴特适用于治疗12个月及以上ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒症。

奥德昔巴特(Bylvay)的用法与用量

1、剂型

口服颗粒剂适用于体重低于19.5公斤的患者，需打开胶囊壳，将内含颗粒与软食或液体混合后服用，切勿吞服整粒胶囊。

2、推荐剂量

(1)、进行性家族性肝内胆汁淤积症患者起始剂量：40μg/kg，每日一次，于早晨餐中服用。

(2)、Alagille综合征患者起始剂量：120μg/kg，每日一次，同样于早晨餐中服用。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

3、剂量调整

对于进行性家族性肝内胆汁淤积症患者，若用药3个月后瘙痒改善不明显，可在医生指导下按40μg/kg的幅度递增剂量，最大可增至120μg/kg，每日总剂量不超过6mg（6000μg）。

4、服药方法

时间：每日随第一餐（早餐）服用，以减少胃肠道副作用并保证药效。将颗粒混入一到两汤匙的软食（如苹果酱、米糊）或少量液体（如母乳、配方奶）中，立即喂服，不得储存。

奥德昔巴特(Bylvay)的注意事项

1、肝毒性风险

奥德昔巴特有引发药物性肝损伤（DILI）的潜在风险，在临床试验中曾有病例报告。

用药前必须建立肝功能基线（检测ALT、AST、胆红素、INR等），开始治疗后的前6至8个月需频繁监测，之后按临床指示定期复查。

若出现肝酶显著升高或肝炎症状，医生会考虑减量、暂停用药。若出现肝功能失代偿（如腹水、肝性脑病、静脉曲张出血）或肝功异常持续复发，需永久停药。

2、腹泻与胃肠道反应

非常常见，进行性家族性肝内胆汁淤积症患者发生率可达21%-39%。

若腹泻持续，应暂停用药，待症状缓解后从低剂量重新开始。

若腹泻严重、持续且无其他原因，可能需要停止治疗。

3、脂溶性维生素缺乏

奥德昔巴特可能影响维生素A、D、E、K的吸收，用药前及用药期间定期监测血清维生素水平和INR（反映维生素K状况），一旦发现缺乏，应立即补充相应维生素。