Asfotase alfa的中文名是阿司福酶α。
Asfotase alfa是治疗低磷酸酯酶症(HPP)的酶替代疗法。低磷酸酯酶症(HPP)是一种罕见的遗传性代谢疾病,可导致骨骼矿化缺陷等问题。
Asfotase alfa最需注意的是严重过敏反应,可在注射后数分钟甚至治疗一年后发生,出现呼吸困难、恶心呕吐、眼周水肿、头晕等应立即停药并就医。常见副作用为注射部位疼痛、瘙痒、红肿、瘀伤,长期同部位注射可致脂肪营养不良。还可能引起眼、肾异位钙化,在治疗前及治疗期间应定期做眼科检查和肾脏超声。首次用药须在有医疗监护条件下进行;哺乳期、原有眼病或肾病者慎用,并注意抗药抗体可能导致疗效减弱。务必遵医嘱使用和监测。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年7月的说明书,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=BasicSearch.process
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