[适 应 症]
小细胞肺癌
阿福他酶α(Asfotase alfa)是一种通过骨靶向技术,为低磷酸酯酶症患者提供缺失酶的功能性替代,从而直接改善骨骼健康的重组蛋白药物。通过补充患者体内缺乏的特定酶来改善骨骼矿化,是首个针对该疾病根本病因的疗法。
低磷酸酯酶症的根本原因是患者体内组织非特异性碱性磷酸酶(TNSALP)活性不足。这种酶负责分解焦磷酸盐(PPi)等物质。当TNSALP缺乏时,PPi会在细胞外堆积,阻碍羟基磷灰石晶体的生长,从而抑制骨骼的正常矿化,导致骨骼脆弱、畸形等问题。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年7月的说明书,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=BasicSearch.process
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