阿福他酶α(asfotase alfa)，作为一种创新的重组人碱性磷酸酶替代疗法，为低磷酸酯酶症(HPP)患者提供了新的治疗希望。该药物通过皮下注射的方式给药，其用法用量需根据患者的年龄、体重及病情严重程度进行个体化调整。

药品称呼

通用名称：阿福他酶α、asfotase alfa

商品名称：‌Strensiq

其他名称：阿司福酶α

适应靶点

组织非特异性碱性磷酸酶(TNSALP)。

适应症和适应人群

适应症

用于治疗围产期/婴儿期及青少年期低磷酸酯酶症(HPP)。

适应人群

围产期/婴儿期HPP患者(表现为骨骼畸形、呼吸衰竭等)。

青少年期HPP患者(表现为骨骼软化、生长迟缓等)。

规格与性状

规格

18mg/0.45mL*1瓶/盒、28mg/0.7mL*1瓶/盒、40mg/mL*1瓶/盒、80mg/0.8mL*1瓶/盒；

性状

无菌、无热原、无防腐剂的澄清或微浑浊、无色至淡黄色注射液，允许有少量白色或半透明颗粒。

主要成分

活性成分：阿福他酶α；

辅料：磷酸氢二钠七水合物、磷酸二氢钠一水合物、氯化钠。

用法用量

推荐阿福他酶α的剂量为每周6mg/kg皮下注射，可分为以下方案之一：每次2mg/kg，每周3次；每次1mg/kg，每周6次。如治疗反应不足(例如：呼吸状态、生长或影像学无改善)，剂量可增加至每周9mg/kg，分次皮下注射为3mg/kg，每周3次。具体您可以阅读阿福他酶α的完整用法用量信息，建议在医生的指导下合理用药。

不良反应

1.常见不良反应(≥10%)

注射部位反应：红斑、色素减退、疼痛、瘙痒、硬结、水肿；

脂肪代谢障碍：注射部位脂肪萎缩或肥厚；

异位钙化：包括结膜、角膜和肾脏钙化；

过敏反应：红斑、发热、呕吐、瘙痒、面部水肿等。

2.罕见不良反应(<1%)

低钙血症；

肾结石；

慢性肝炎；

维生素B6水平下降。

注意事项

1.严重过敏反应

包括致命性过敏反应(如过敏性休克)，可在治疗初期或长期使用后发生。应有肾上腺素等抢救措施准备，必要时永久停药。

2.脂肪营养障碍

长期注射可引起局部脂肪萎缩或肥厚，应规范注射技巧并轮换部位。

3.异位钙化

HPP患者原本易发生异位钙化，使用本品后应定期进行眼科及肾脏超声检查。

4.免疫相关反应

大多数患者会产生抗药抗体，部分为中和抗体，可能影响疗效。若治疗效果下降，建议检测抗体水平。

特殊人群用药

1.孕妇

动物实验未见致畸性或胚胎毒性；无人类数据，建议权衡风险获益，必要时可用。

2.哺乳期女性

尚无人体乳汁排泄数据；考虑母婴健康、药物风险及哺乳益处后决定是否用药或停止哺乳。

3.有生殖潜力人群

说明书中尚未明确。

4.儿童使用

安全性与有效性已在89例儿科患者中建立；可用于所有年龄段儿童，包括新生儿。

5.老年人使用

临床研究中无65岁及以上患者数据；无法确定其反应是否不同。

禁忌症

说明书中尚未明确。

药物相互作用

1.实验室检测干扰

阿福他酶α会干扰采用碱性磷酸酶(ALP)检测体系的实验室检测，导致结果失真；血清ALP水平升高可能仅反映药物浓度，不能用于临床决策；应告知实验室人员患者正在接受治疗，并选择不含ALP标记的检测方法。

药物过量

尚不明确。

药代动力学

半衰期：约5天。

剂量相关性：在0.3-3 mg/kg范围内呈线性药代动力学。

抗体影响：抗药抗体会降低系统暴露量。

贮存方法

未开封：2-8℃冷藏，避光保存。

开封后：室温下3小时内使用。

禁止：冷冻或震荡。

生产厂家

美国Alexion(美国亚力兄)