阿福他酶α(asfotase alfa)，作为一种创新的重组人碱性磷酸酶替代疗法，为低磷酸酯酶症(HPP)患者提供了新的治疗希望。该药物通过皮下注射的方式给药，其用法用量需根据患者的年龄、体重及病情严重程度进行个体化调整。

药品称呼

通用名称：阿福他酶α、asfotase alfa

商品名称：‌Strensiq

适应靶点

组织非特异性碱性磷酸酶。

适应症和适应人群

适应症

用于治疗围产期/婴儿期及青少年期低磷酸酯酶症(HPP)。

适应人群

围产期/婴儿期HPP患者(表现为骨骼畸形、呼吸衰竭等)。

青少年期HPP患者(表现为骨骼软化、生长迟缓等)。

规格与性状

规格

18mg/0.45mL*1瓶/盒、28mg/0.7mL*1瓶/盒、40mg/mL*1瓶/盒、80mg/0.8mL*1瓶/盒。

性状

无菌、无热原、无防腐剂的澄清或微浑浊、无色至淡黄色注射液，允许有少量白色或半透明颗粒。

主要成分

活性成分：阿福他酶α。

辅料：磷酸氢二钠七水合物、磷酸二氢钠一水合物、氯化钠。

用法用量

围产期/婴儿期HPP的剂量

推荐剂量方案为每周皮下注射6mg/kg，可选择以下两种给药方式：每周3次，每次2mg/kg;或每周6次，每次1mg/kg。每周6次的给药方案可能因注射部位反应而影响耐受性。若疗效不佳(如呼吸状态、生长情况或影像学检查结果无改善)，剂量可增至每周9mg/kg，分3次皮下注射，每次3mg/kg。

青少年期HPP的剂量

推荐剂量方案为每周皮下注射6mg/kg，可选择以下两种给药方式：每周3次，每次2mg/kg;或每周6次，每次1mg/kg。每周6次的给药方案可能因注射部位反应而影响耐受性。

具体您可以阅读阿福他酶α的完整用法用量信息，建议在医生的指导下合理用药。推荐文章：阿福他酶α(asfotase alfa)的用法用量。

不良反应

常见不良反应(发生率≥10%)

注射部位反应：包括红斑、变色/色素减退、疼痛/压痛、瘙痒、肿胀、硬结、斑疹、瘀伤、结节等，多数在1周内缓解，部分患者可能因严重反应需调整剂量或退出治疗。

脂肪营养不良：包括注射部位萎缩、肥大等，多在治疗数月后出现。

异位钙化：涉及眼部(结膜、角膜)和肾脏(肾钙化、肾结石)等部位。

超敏反应：包括呕吐、发热、头痛、潮红、烦躁、寒战、红斑、皮疹、瘙痒、口腔感觉异常等，严重时可能出现过敏反应。

较少见不良反应(发生率<1%)

低钙血症、肾结石、慢性肝炎、维生素B6降低。

免疫原性相关反应

临床研究中，89%的患者在治疗期间检测到抗阿福他酶α抗体，其中57%同时检测到中和抗体，抗体形成可能导致阿福他酶α全身暴露量降低。上市后报告显示，部分初始治疗有效的患者可能因中和抗体出现疾病相关实验室和影像学指标恶化，提示可能存在免疫介导的药效影响。

具体您可以阅读阿福他酶α的完整副作用信息，建议在医生的指导下合理用药。推荐文章：阿福他酶α(asfotase alfa)的副作用。

注意事项

1.严重过敏反应

包括致命性过敏反应(如过敏性休克)，可在治疗初期或长期使用后发生。应有肾上腺素等抢救措施准备，必要时永久停药。

2.脂肪营养障碍

长期注射可引起局部脂肪萎缩或肥厚，应规范注射技巧并轮换部位。

3.异位钙化

HPP患者原本易发生异位钙化，使用本品后应定期进行眼科及肾脏超声检查。

4.免疫相关反应

大多数患者会产生抗药抗体，部分为中和抗体，可能影响疗效。若治疗效果下降，建议检测抗体水平。

特殊人群用药

【孕妇】尚无孕妇用药数据，动物研究未见致畸性，使用时应权衡潜在获益与风险。

【哺乳期女性】尚不清楚本品是否分泌至人乳，需综合评估母乳喂养益处与婴儿潜在风险后决策。

【具有生殖潜力的男性和女性】说明书中未提供相关建议。

【儿童使用】已在89例儿科HPP患者中确立安全性和有效性，但体重不足40kg者禁用80mg/0.8mL规格。

【老年人使用】临床试验未纳入65岁及以上HPP患者，尚无法确定老年患者与年轻患者的疗效或安全性差异。

禁忌症

说明书中尚未明确。

药物相互作用

碱性磷酸酶(ALP)是多种实验室检查的检测试剂，接受本品治疗的患者，其临床实验室样本中存在的阿福他酶α可能导致检测结果错误。需告知实验室人员患者正在接受本品治疗，并讨论使用替代检测平台。

治疗期间血清ALP水平可能升高，该指标用于临床决策时不可靠。

药物过量

尚不明确。

药代动力学

半衰期：约5天。

剂量相关性：在0.3-3 mg/kg范围内呈线性药代动力学。

抗体影响：抗药抗体会降低系统暴露量。

贮存方法

本品需储存于原包装中，2℃-8℃冷藏保存，避光。

不可冷冻或摇晃。

从冰箱取出后需在3小时内使用。

切勿超过包装上标注的有效期使用。

本品为一次性使用，剩余药液需丢弃。

生产厂家

美国Alexion(美国亚力兄)