
Strensiq(阿福他酶α)目前尚未在中国大陆上市,需要通过其他渠道购药,比如海外购药等。
1、医疗服务机构:国内的医疗服务机构可帮助购买到国内暂时未上市的药物,通常也可以帮助购买到Strensiq。
2、海外购药:可前往Strensiq上市国家,在当地医院就诊后可直接在医院药房或者是药店中获取药物。
切勿通过非正规渠道获取,以免买到假冒伪劣的药物。
Strensiq的有效成分为阿福他酶α,是一种重组人组织非特异性碱性磷酸酶(TNSALP)。其作用原理是替代缺失的内源性TNSALP,直接水解堆积的底物——焦磷酸(PPi)和磷酸吡哆醛(PLP),从而解除对羟基磷灰石晶体生长的抑制,促进骨骼正常矿化。

图片来自公开渠道(如FDA官网、原研药厂官网等),仅供参考。
Strensiq可诱发速发型过敏反应,甚至过敏性休克。首次注射必须在具备抢救条件的医疗机构内进行。若出现呼吸困难、喉头水肿、头晕、皮疹,需立即停用并注射肾上腺素。
超过60%患者出现注射处红斑、疼痛、硬结;长期注射(数月后)可致局部脂肪萎缩或肥厚(脂肪营养不良)。必须严格轮换注射部位(腹部、大腿、三角肌、臀部),避免在红肿或发炎区域注射。
HPP本身易并发眼部和肾脏钙化,用药期间仍需监测。建议治疗前及治疗中定期进行眼科裂隙灯检查和肾脏超声,评估结膜、角膜及肾钙质沉着情况,目前未见视力或肾功能因钙化而下降的报告。
约89%患者会产生抗药抗体,其中57%具有中和活性,可能降低药物暴露量。若出现呼吸困难加重、新发骨折、行走困难等疾病进展迹象,应联系厂家进行专项抗体检测,评估是否需调整方案。
Strensiq具有碱性磷酸酶活性,会导致血清ALP检测结果虚假升高,无法反映真实肝功能。同时,它会干扰使用ALP作为标记物的免疫检测(如某些激素、抗原测定),务必告知检验科人员患者正在用药,改用非ALP偶联检测平台。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年7月的说明书,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=BasicSearch.process
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