培美替尼治疗胆管癌的效果如何？

培美替尼（又称培米替尼，英文商品名：pemazyre）是一种选择性的成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，对FGFR1、FGFR2、FGFR3均有抑制作用。此次，FDA批准培美替尼上市，是用于靶向治疗携带FGFR2融合基因或重排的局部晚期或转移期胆管癌成人患者。培美替尼治疗胆管癌的效果如何？

胆管癌是一种恶性程度很高的肿瘤，侵袭性强、预后差，很多患者在确诊时已失去手术机会。晚期胆管癌系统治疗方案极其匮乏，一线标准化疗的客观缓解率（ORR）仅15%-26%，常发生耐药，且无标准二线治疗方案，临床亟需新的治疗方案改善患者生存状况。2020年4月，FDA加速批准了靶向药培美替尼的上市申请，用于治疗FGFR2基因融合/重排的经治晚期胆管癌患者。作为首个胆管癌靶向药，培美替尼将有望改变胆管癌患者的临床治疗格局。

胆管癌治疗靶向药培美替尼的加速获批基于培美替尼二期临床试验的显著疗效。以下为该研究的数据。晚期胆管癌的二期临床试验入组146例一线治疗失败的晚期胆管癌患者。研究结果显示， 培美替尼治疗FGFR2融合或者重排的患者，客观缓解率（ORR）为35.5%，其中疾病控制率（DCR）为82%；中位持续缓解时间（DCR）为7.5个月；完全缓解（CR）的患者达2. 8%；显著改善患者的中位生存期（OS为21.1个月）和中位无进展生存期（PFS为6.9个月）。临床中培美替尼快速发挥作用，疗效持久。

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