美国辉瑞吉妥珠单抗治疗白血病的效果怎么样？

非临床资料表明，吉妥珠单抗的抗癌活性是由于ADC与CD33表达的肿瘤细胞结合，随后内化ADC-CD33复合物，以及在细胞内释放水解切割产生的N-乙醯基γ-卡奇霉素二甲醯肼。 N-乙醯基γ-卡奇霉素二甲醯肼的启动诱导双链DNA断裂，随后诱导细胞周期停滞和凋亡细胞死亡。

本研究是一项Ⅲ期、开放性研究，涉及到法国26个血液病学中心，280位未经治疗的50-70周岁的急性骨髓性白血病通过电脑等比随机分配到对照组（标准治疗，柔毛霉素）和标准治疗+吉妥珠单抗奥唑米星组（每隔3天静脉注射，3 mg/m2）。首要终点为无病生存率（EFS），次要终点为无复发率（RFS），总生存率（OS）以及安全性。

共有患者被分配到对照组和吉妥珠单抗奥唑米星组，对照组中血小板恢复完全或不完全的完全反应率为75%（104/140），吉妥珠单抗奥唑米星组为81%（113/140），OR1.46.95%cl0.20-2.59，p=0.25。2年研究结束后对照组和吉妥珠单抗奥唑米星组的EFS，OS，RFS分别为：17.1% vs 40.8%（风险比HR 0.58，0.43-0.78，p=0.0003）；41.9% vs 53.2%（HR 0.69，0.49-0.98，p=0.0368）；22.7% vs 50.3%（HR O.52，0.36-0.75，p=0.0003）。较之对照组，吉妥珠单抗奥唑米星组常见血液毒性，特别是血小板减少，但并未增加致死风险。

吉妥珠单抗目前还没有在国内上市，因此在国内医院是无法买得到吉妥珠单抗的。吉妥珠单抗原研药在美国价格很高，使很多的患者望而却步。比较幸运的是，据医伴旅了解到美国辉瑞药厂生产的吉妥珠单抗 4.5mg/支 5万$左右。辉瑞公司创建于1849年，迄今已有170年的历史，总部位于美国纽约，是全球最大的以研发为基础的生物制药公司。