肝小静脉闭塞病患者用去纤维钠治疗的效果

去纤维钠是预防和治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝小静脉闭塞病（HVOD）十分有效的药物，又叫去纤苷，由Jazz公司研发，2013年10月在欧盟获批上市。HVOD是HSCT严重并发症之一，重度HVOD患者的死亡率可高达100％，死亡风险极高。去纤维钠是目前公认的治疗HVOD最有前景的新药。

去纤维钠被用于治疗罕见病，一经上市便得到广泛关注，其中，大家最想了解的就是肝小静脉闭塞病患者用它治疗的效果，我们来从一些试验中了解一下吧。

在一项研究中探索了去纤维钠（去纤苷）治疗HVOD患者的有效性，研究中入组的是19例sHVOD患者。给予去纤维钠治疗，静脉滴注，每天5~60mg/kg，中位使用时间为15d（2-61d）。结果显示，42％的患者获得完全缓解（CR），移植后100d（OS）总生存率达32％，患者对去纤维钠的耐受性也比较好。除此之外，还有多项试验都证实了去纤维钠（去纤苷）治疗肝小静脉闭塞病（HVOD）安全有效。

去纤维钠也被FDA授予“孤儿药”的资格认定，不仅是成人可以使用，儿童同样适用。为了发挥去纤维钠治疗肝小静脉闭塞并的效果，患者需要正确用药。去纤维钠的使用以体重为标准，推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。使用去纤维钠（去纤苷）治疗的最小时间为21天。

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