去纤维钠(去纤苷 defiteli)是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物,是用于治疗肝静脉闭塞性疾病与造血干细胞移植的肾或肺功能不全脱氧核糖核酸衍生抗凝剂。2016年在美国获批上市。
去纤维钠是治疗肝静脉闭塞病(HVOD)的一款新药,具有抗凝、促进纤溶、促进血管形成等作用。但是对于国内患者来说,去纤维钠的名字比较陌生,我们接下来一起看看去纤维钠效果好吗?
去纤维钠(去纤苷 defiteli)是目前公认的治疗造血干细胞移植(HSCT)后肝静脉闭塞病(HVOD)最有前景的新药。可以通过减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达,从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞,减轻内皮细胞的炎症损伤。
体外实验和动物体内实验已经证实,去纤维钠可以刺激前列环素PGI2的释放,PGI2主要是由血管内皮和血小板合成分泌,通过增加cAMP的水平来起到舒张血管和抑制血小板聚集的作用。去纤维钠可以明显增加凝血酶调节蛋白(TM)及组织因子途径抑制物的表达从而产生抗凝作用。
美国FDA的药物评价和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur, M.D.说:“去纤维钠(去纤苷 defiteli)的批准填补了巨大需求,病人接受化疗和HSCT后会有罕见的但经常致命的并发症,去纤维钠针对此适应症。”
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114