凡德他尼治疗甲状腺癌疗效怎样？

FDA于2011年4月6日批准凡德他尼治疗没有手术资格和疾病正在生长或引起症状晚期（转移）髓样甲状腺癌成年患者。凡德他尼是一种合成的苯胺喹唑啉化合物，凡德他尼为口服的小分子多靶点酪酸激酶抑制剂(TKI)，凡德他尼可同时作用于肿瘤细胞EGFR、VEGFR和RET酪氨酸激酶，凡德他尼还可选择性的抑制其他的酪氨酸激酶，以及丝氨酸/苏氨酸激酶，多靶点联合阻断信号传导，因此凡德他尼是一种多通道肿瘤信号传导抑制剂。那么，凡德他尼治疗甲状腺癌疗效怎样？

甲状腺髓样癌发病率低，具有遗传性，无论放射治疗、联合化疗抑或内分泌治疗效果不佳，预后差。Ⅲ期临床试验（ZETA）结果显示，凡德他尼组的无进展存活期（PFS）比安慰剂组延长（30个月比19个月），疾病进展的风险较安慰剂组降低了54%。另外，与安慰剂组相比，凡德他尼组的客观缓解率45%、疾病控制率、降钙素水平、癌胚抗原水平等均改善。  

0008号研究是一项进行中的、开放的Ⅱ期研究，评估凡德他尼治疗进展期遗传性甲状腺髓样癌的疗效和毒副作用。11例可评价的病人中(接受凡德他尼300 mg/d，至少3个月)，2例患者获得PR，9例患者获SD。另外，病人血浆肿瘤标志物降钙素和癌胚抗原分别较基线值下降了72%和25%。研究者认为，凡德他尼治疗甲状腺髓样癌主要作用于肿瘤细胞靶点RET酪氨酸激酶，RET可促进肿瘤细胞生长和存活，40%的散发性和100 %遗传性甲状腺髓样癌有RET基因的过表达。