在一项研究进行中的、 开放的Ⅱ期研究，评估凡德他尼治疗进展期遗传性甲状腺髓样癌的疗效和毒副作用。11例可评价的患者中(接受凡德他尼 300 mg/d，至少3个月)，2例患者获得PR，9例患者获SD。

另外，患者血浆肿瘤标志物降钙素和癌胚抗原分别较基线值下降了72%和25%。目前人们认为，凡德他尼治疗甲状腺癌主要作用于肿瘤细胞靶点RET酪氨酸激酶，RET可促进肿瘤细胞生长和存活。

由实验结果明显可以看出，凡德他尼治疗甲状腺癌的效果是及其显著的。

NCT01823068是另一项凡德他尼治疗RET融合NSCLC的二期临床试验，18名韩国RET融合NSCLC患者，FISH阳性，腺癌16名，鳞癌1名，大细胞癌1名，其中1名3B期，18名IV期，中位年龄56岁，33%女性，61%不吸烟，100%接受过至少一次化疗，8名患者检测了融合伴侣类型，其中KIF5B-RET5名，CCDC6-RET2名，MYO5C-RET1名。

凡德他尼300mg每天一次，空腹或随餐口服，17名患者可供评估，客观有效率（ORR）18%，疾病控制率（DCR）65%，见图3，中位无进展生存期（PFS）4.5个月，中位总生存期（OS）11.6个月。

5名KIF5B-RET患者的肿瘤均缩小，ORR为0；2名CCDC6-RET患者的肿瘤均缩小，ORR为50%。