瑞维美尼是一种靶向menin蛋白的小分子抑制剂,通过特异性阻断menin-KMT2A相互作用,用于治疗携带KMT2A基因易位的复发或难治性急性白血病,包括AML、ALL及MPAL等亚型,为成人和儿童患者提供精准治疗选择。
(1)、靶向机制:选择性结合menin蛋白,破坏其与KMT2A融合蛋白的结合,抑制白血病细胞异常增殖信号传导。
(2)、表观调控:通过下调HOX基因簇和MEIS1等关键调控因子,干扰白血病干细胞的自我更新能力。
(1)、适用疾病:KMT2A基因重排阳性的急性髓系白血病(AML)、急性淋巴细胞白血病(ALL)及混合表型急性白血病(MPAL)。
(2)、适用人群:1岁以上儿童及成人复发/难治性患者,尤其对传统化疗耐药病例具有显著优势。
(1)、精准性:基于基因检测结果用药,显著降低非特异性毒性,提高治疗指数。
(2)、突破性:作为首个menin抑制剂,填补了KMT2A重排白血病靶向治疗的空白。
(1)、给药形式:片剂口服给药,便于门诊和家庭治疗管理。
(2)、规格标识:中文正式名称为瑞维美尼,英文对应Revuforj或revumenib。
参考资料: FDA说明书更新于2024年4月27日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/Scripts/Cder/Daf/index.cfm?event=BasicSearch.process&ApplNo=218944
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