Rapamune治疗肾移植效果如何？

除了在真性血管肿瘤中作用显着外，雷帕鸣（Rapamune）因其抑制淋巴管血管生成的作用，也被研究者们试用于复杂的脉管畸形病变中。近期有报道收集了35例常规治疗后无效的脉管畸形患者，包括13例淋巴管瘤病，1例卡波西样淋巴管瘤病，11例大囊型淋巴管畸形，2例淋巴水肿，4例静脉畸形，4例侵袭性动静脉畸形。在给予这些患者雷帕鸣（Rapamune）治疗后，除了全部4例动静脉畸形和唯一的1例卡波西样淋巴管瘤病治疗无效外，其余脉管畸形类疾病皆显示对雷帕鸣（Rapamune）治疗有反应。表现为体检和影像学上病变的减小，以及临床症状改善，未出现有患者用药后症状加重的情况。雷帕鸣（Rapamune）无疑为常规治疗方案无效的难治性脉管畸形提供了新的选择。 

目前，雷帕鸣（Rapamune）在血管肿瘤和脉管畸形疾病中的使用剂量，大多参照抗肾移植排异反应的使用剂量，0.8mg/m2/12h或者2-3mg/m2/24h，血药浓度达到并维持在7-15ng/ml。其潜在的副作用和不良反应与用于器官移植抗免疫排斥反应类似。在目前已报道的文章中，最长使用时间为20-22个月，患儿未见明显不良反应。多数患者，即便是婴幼儿，对雷帕鸣（Rapamune）耐受良好。有报道中有2例患儿出现口腔炎的情况，因为持续时间较长，不得不停药，并在停药后逐渐恢复。无与副作用相关的死亡病例报道。与激素类固醇相比，无生长迟缓和库欣氏综合症风险。一项旨在比较雷帕鸣（Rapamune）和长春新碱在治疗KHE中的作用和不良反应的II期随机对照试验正在进行中。