Stivarga治疗胃肠道间质瘤效果如何？

胃肠道间质瘤（GIST）是一种高度侵袭性癌症，可以潜伏多年不被发现，但一经确诊，就是晚期阶段。Stivarga瑞格菲尼属于口服的多靶点激酶抑制剂，能阻止PDGFR，VEGFR1-3，KIT，RAF-1，BRAF，TIE-2，KIT，RET，FGFR受体。其作用以及功效主要在于通过抑制癌细胞的血管生存、肿瘤细胞重生、维护肿瘤微环境的因素，从而控制癌细胞的扩散。2014年8月，Stivarga瑞格菲尼被欧盟委员会(EC)批准用于治疗患者有不可切除或转移性胃肠间质瘤（GIST）且在既往伊马替尼及苏尼替尼治疗后疾病进展或无法耐受的成年患者。

那Stivarga治疗胃肠道间质瘤效果如何？

GRID研究及其亚组分析的结果对Stivarga瑞格菲尼的疗效及安全性进行了分析。GRID是一项国际性、随机分组、多中心、安慰剂对照的Ⅲ期研究，旨在评估Stivarga瑞格菲尼对于伊马替尼和舒尼替尼治疗失败的转移性和/或不可切除胃肠间质瘤患者的疗效和安全性。研究结果表明，与安慰剂相比，瑞格菲尼可显著改善PFS（瑞格菲尼 vs 安慰剂为4.8个月 vs 0.9个月，HR=0.27，P <0.0001），且在不同患者亚组均显示获益，包括伊马替尼和/或舒尼替尼耐药突变的患者；安全性方面，瑞格菲尼耐受性良好，大部分不良反应发生在治疗初期并能通过剂量调整得以控制。

进一步的亚组分析显示，Stivarga瑞格菲尼在亚洲（日本）人群中同样具有显著的临床获益（PFS：瑞格菲尼 vs 安慰剂为7.1个月 vs 0.9个月，HR=0.08，P=0.000164。DCR：瑞格菲尼 vs 安慰剂为58% vs 20%，HR=0.08，P=0.080796）。而在常见不良反应方面，日本亚组分析与GRID研究稍有不同。此外，台湾的一项研究显示Stivarga瑞格菲尼用于外显子17突变胃肠间质瘤疗效显著（PFS为22.1个月，临床获益率为93.3%）。