米哚妥林目前获批的适应症有什么？

美国FDA与2017年4月28日公佈，诺华新药米哚妥林正式获批，与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。这是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破。

那么，米哚妥林目前获批的适应症有什么？

米哚妥林的获批适应症：

米哚妥林是一种激酶抑制剂适用为成年患者和上呼吸道感染的治疗。有：

侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM），伴有血液肿瘤（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）的系统性肥大细胞增多症。

新诊断的急性髓性白血病（AML），通过FDA批准的测试检测FLT3突变阳性，与标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导和阿糖胞苷巩固相结合。

使用的限制：

米哚妥林不适用作为单药诱导治疗为有AML患者的治疗。

系统性肥大细胞增多症（ASM），系统性肥大细胞增多症伴有血液学肿瘤（SM-AHN），或肥大细胞白血病。

米哚妥林的药理作用：

米哚妥林在体外生化或细胞学分析曽米哚妥林或其主要人活性代谢物CGP62221和CGP52421抑制野生型FLT3的活性，FLT3突变体激酶（ITD和TKD），KIT（野生型和D816V突变体），PDGFRα/β，VEGFR2，以及丝氨酸/苏氨酸激酶PKC（蛋白激酶C）家族成员。

米哚妥林显示抑制FLT3受体信号和细胞增殖能力，和它诱导在白血病细胞表达ITD和TKD突变体FLT3受体或过表达野生型FLT3和PDGF受体细胞凋亡。米哚妥林还显示在肥大细胞中抑制KIT信号，细胞增殖和组胺释放和诱导凋亡能力。