瑞戈非尼获批用于治疗结直肠癌、胃肠道间质瘤、肝癌,那瑞戈非尼对结直肠癌有多大效果呢?
CORRECT 研究在美国及欧洲的 114 家医学中心筛选了多达 1052 例转移性结直肠癌(mCRC)患者,并最终入组其中的 760 例,所有患者均接受过既往抗 VEGF 治疗。
其结果显示,瑞戈非尼使患者的中位总生存期(mOS)显著延长至 6.4 个月,显著降低 23% 的死亡风险。这一结果在全球范围内首次证实,瑞戈非尼可使标准治疗失败后的mCRC患者获得生存改善,且不良反应可预测、可控,对患者生活质量的影响与安慰剂近似。
针对既往标准治疗失败的 mCRC 患者,中国曾进行一些治疗探索,包括培美曲塞、雷替曲塞 ,但缺少随机对照研究的确切证据。在亚洲范围内开展的多中心随机对照 III 期临床研究,其结果进一步证实了瑞戈非尼的确切疗效:相比于安慰剂,瑞戈非尼显著延长患者的 mOS 至 8.8 个月,并降低 45% 的死亡风险。
值得注意的是,CONCUR 研究的入组病例有超过 80% 来自中国,这为中国的临床医生治疗 mCRC 提供了充分的中国患者数据。
从单纯的数据对比,亚洲及中国 mCRC 患者可能从瑞戈非尼治疗中获益更多。这可能与 CONCUR 中接受既往靶向治疗的患者比例更低有关——亚组分析显示,既往未接受过靶向治疗的患者使用瑞戈非尼治疗可获得长达 9.7 个月的 mOS,死亡风险显著降低 69%。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2025年2月的说明书,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203085
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