维罗非尼治疗黑色素瘤能有多大疗效？

维罗非尼是一款由罗氏公司研发生产的主要用于治疗黑色素瘤的抗癌靶向药物，其中主要针对的是具有BRAF V600突变阳性的转移性黑色素瘤，这种黑色素瘤如果不及时治疗，那么五年生存率将会非常之低，死亡率极高。 维罗非尼是一种低分子量、口服用的BRAF丝氨酸苏氨酸激酶激活酶抑制剂，选择性抑制致癌性BRAF激酶。维罗非尼在众多BRAF表达阳性的转移性黑色素瘤中均显示高抗癌疗效。基于此前的治疗疗效，以及有证据表明激活的BRAF激酶在多种类型癌症的细胞生长失调中发挥高度保守作用，因此，维罗非尼对表达BRAF V600突变的非小细胞肺癌同样具有疗效。在国内，维罗非尼用于治疗CFDA批准的检测方法确定的BRAFV600突变阳性的无法手术切除或转移性黑色素瘤。 那么，维罗非尼治疗黑色素瘤能有多大疗效？

全球首个关于 BRAF 抑制剂应用于 BRAF 突变型转移性黑色素瘤的3期临床试验（BRIM-3 试验）获得了阳性结果，并发表在2011年的《新英格兰医学杂志》上。长期随访显示，维罗非尼用于具有BRAFV600突变的转移黑色素瘤患者，中位OS为13.6个月，中位PFS达到6.9个月，而达卡巴嗪标准化疗对照组的无进展生存时间为1.6个月；维罗非尼ORR为57%，化疗对照组为9%。毫无疑问，相较于传统化疗药物达卡巴嗪，维罗非尼的效果显然更为理想。在靶向药物问世之前，达卡巴嗪化疗是治疗黑色素瘤的唯一方法，虽然收效甚微，但是别无他法。以维罗非尼为代表的靶向药物的上市，彻底的改变了这一问题，虽然靶向药物还有耐药性等诸多弊端，但仍改变不了靶向药物是如今治疗黑色素瘤最佳手段的事实。