帕纳替尼的效果如何呢？

帕纳替尼是一种激酶抑制剂用于：治疗慢性期，加速期或急性期慢性粒细胞白血病（CML）或Ph+ALL的成人患者，未指明其他酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗。治疗成人患者T315I阳性CML（慢性期，加速期或急变期）或T315I阳性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）今天咱们就来看一下帕纳替尼的效果如何呢？

帕纳替尼2018年最新适应症包括治疗CML、PH(+)成人急性淋巴细胞白血病ALL的患者，这是一种激酶抑制剂，适用于患者产生的耐药性加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者。帕纳替尼获批适应症：1）CML。达沙替尼或尼洛替尼治疗无效的CML；或不能耐受达沙替尼或尼洛替尼者，以及临床不适合用伊马替尼进行后续治疗的患者；或T315I突变者。2）Ph+ ALL达沙替尼治疗无效的Ph+ ALL；或不能耐受达沙替尼者，以及临床不适合用伊马替尼进行后续治疗的患者；或T315I突变者。

帕纳替尼的临床数据：267名CP-CML患者，试验结果为：55%的患者达到了MCyR，46%的患者达到了CCyR，39%的患者达到了MMR。亚组分析中，T315I突变组70%的患者达到了MCyR，66%的患者达到了CCyR，58%的患者达到了MMR。ICLUSIG是目前全球唯一的针对T315I突变型的TKI。Ph+ALL临床数据，83名AP-CML患者，62名BP-CML患者，32名Ph+ALL患者，Ph+ALL组41%的患者达到了MaHR，34%的患者达到了CHR。

帕纳替尼(Iclusig)可应用于对一代二代TKI耐药或是不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML），尤其是T315I基因突变患者。在一项二期临床研究中，接受帕纳替尼治疗的慢性期CML患者，主要细胞遗传学总反应率为56%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是51%和70%），主要分子学总反应率34%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是27%和56%）。在加速期CML、急变期CML和费城染色体阳性（Ph+）ALL患者中，主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。从以上研究数据可以看出，帕纳替尼对于TKI耐药的难治及复发性的患者，有着良好的疗效，特别是对具有T315I突变的患者，更是一种重要的治疗选择方案，帕纳替尼通过阻断促进癌细胞发展的某些蛋白，可克服其它EKI的耐药及T315I突变情况。

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