鲁可替尼是一种口服的Janus激酶1和Janus激酶2(JAK1/JAK2)抑制剂。鲁索替尼于2011年11月获美国FDA批准成为首个治疗骨髓纤维化的药物,用于治疗中危和高危骨纤维化,包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。
2014年12月,FDA进一步批准鲁可替尼用于对羟基脲(hydroxyurea)反应不足或不耐受的真性红细胞增多症(PV,简称“真红”)的治疗,该药是FDA批准的首个治疗“真红”的药物。在欧盟,鲁可替尼分别于2012年8月和2015年3月获批骨纤维化和“真红”适应症,该药也是欧洲批准的首个骨纤维化和首个“真红”治疗药物。
鲁可替尼在2016年也获得美国FDA批准用于治疗急性移植物抗宿主病,移植物抗宿主病是由于移植物的抗宿主反应而引起的一种免疫性疾病,是由于移植后异体供者移植物中的T淋巴细胞,经受者发动的一系列“细胞因子风暴”刺激,大大增强了其对受者抗原的免疫反应,以受者靶细胞为目标发动细胞毒攻击,其中皮肤、肝及肠道是主要的靶目标。
鲁可替尼在2017年3月10日获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF),治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状,也是目前全球唯一获批用于治疗骨髓纤维化的药物。
鲁可替尼最常见血液学不良反应(发生率 > 20%)是血小板计数减低和贫血。最常见非血液学不良反应(发生率 >10%) 是瘀斑, 眩晕和头痛。基本都是轻微和中度的副作用,如果患者在医生的指导下处理得当,缓解副作用对患者带来的痛苦,也许会有不一样的结果。由于我们每个人的体质和病情的不同,可能还会有一些肝肾功能上的损伤。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192