Laronib是什么药呢?下面做一个简单的药品介绍。
拉罗替尼(Larotrectinib,Laronib)是Loxo Oncology公司和拜耳公司开发的新一代具备高度特异性的口服TRK抑制剂。拉罗替尼所能治疗的NTRK基因融合实体瘤包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等17种癌症类型。因此,该药在美国获批被认为是癌症疗法从“基于癌症在体内的起源”转向“基于肿瘤的遗传特征”这一演变过程中的重要里程碑。
NTRK基因融合的基因组检测是鉴别最有可能受益于靶向肿瘤药物(如拉罗替尼)的患者的关键。该药用于治疗成人和儿科患者的实体肿瘤,其显示神经营养酪氨酸受体激酶(NTRK)基因融合,其具有局部进展、转移或外科切除可能导致严重发病率的疾病,并且没有令人满意的治疗选择。它显示了临床上有意义的反应在成人和儿童与TRK融合癌,包括中枢神经系统(CNS)肿瘤。
TRK融合癌是罕见的整体,每年在欧洲有几千人患病。它影响儿童和成人,并发生在不同的频率在不同的肿瘤类型。当一个NTRK基因与另一个无关基因融合,产生一个改变的TRK蛋白时,TRK融合癌发生。改变的蛋白质,或TRK融合蛋白,组成性激活或过度表达,触发信号关联。这些TRK融合蛋白起致癌作用,可促进患者癌症的扩散和生长,而不管其来源于体内。
TRK是调节细胞通信和肿瘤生长的重要信号通路,NTRK是编码TRK的基因。Laronib作为一种靶向药,治疗携带NTRK基因融合的肿瘤。很多肿瘤中携带NTRK基因融合突变,因此,Laronib可以跨多种肿瘤类型使用,也就是它具有“广谱”特性。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年11月03日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=211710