卡博替尼是一种口服给药的小分子广谱激酶抑制剂,能够有效地抑制多个受体靶点。近期英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)已发布治疗指南,推荐卡博替尼用于英国国家服务系统(NHS),用于不可切除性局部晚期或转移性甲状腺髓样癌(MTC)患者的治疗。
甲状腺髓样癌(MTC)是一种起源于甲状腺C细胞中的恶性肿瘤,主要病因为RET原癌基因突变。MTC是一种罕见肿瘤,约占所有甲状腺癌病例的3-12%,能扩散至肺部或骨骼。
一项入组了330名晚期甲状腺髓样癌的三期临床试验,2:1分组,一组接受卡博替尼治疗,一组接受安慰剂治疗,最低随访了42个月,结果显示:卡博替尼明显延长了总生存期,26.6个月对21.1个月,延长了5.5个月!其中,有RET基因突变的患者,获益更多,这批患者的中位总生存期达到了44.4个月;而在RET基因野生型的患者中,其实卡博替尼和安慰剂的疗效是类似的。
卡博替尼除了用于甲状腺髓样癌、晚期肾癌的治疗,研究表明卡博替尼对非小细胞肺癌、肝细胞癌、乳腺癌、卵巢癌、肠癌、黑色素瘤等多种晚期癌症都有效。目前,孟加拉生产的卡博替尼全球首仿药Cabozanib已上市,详情可以咨询医伴旅。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2025年03月26日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208692