FDA批准依维莫司口服混悬片(Afinitor Disperz)用于治疗患有罕见脑肿瘤的儿童患者

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了依维莫司口服混悬片(Afinitor Disperz)，这是抗癌药依维莫司(Everolimus)的一种新儿科剂型，用于治疗一种名为室管膜下巨细胞星形细胞瘤（SEGA）的罕见脑肿瘤。依维莫司口服混悬片(Afinitor Disperz)是首个获批的、为治疗儿童肿瘤而开发的儿科专用剂型。

依维莫司口服混悬片(Afinitor Disperz)推荐用于1岁及以上、诊断为无法手术治疗的SEGA的结节性硬化症复合体（TSC）患者。在此新剂型获批之前，依维莫司(Everolimus)仅推荐用于3岁及以上患者。

美国FDA药物评价与研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任理查德·帕兹杜尔医学博士说：“合适的儿科剂型，如依维莫司口服混悬片(Afinitor Disperz)，有助于确保儿童肿瘤药物的安全有效使用。此外，今天的批准证明了进一步研究一种药物，以更好地明确其获益以及应如何在儿科患者中使用，所具有的价值。”

与成人剂型依维莫司(Everolimus)相比，依维莫司口服混悬片(Afinitor Disperz)的剂量增量更小。依维莫司口服混悬片(Afinitor Disperz)还易溶于少量水，便于无法整片吞服药物来服药的患者服用。

依维莫司(Everolimus)和依维莫司口服混悬片(Afinitor Disperz)仍处于加速批准状态下，用于治疗TSC患者的SEGA。正在开展研究，以进一步评估依维莫司(Everolimus)和依维莫司口服混悬片(Afinitor Disperz)在儿童和成人SEGA患者中的长期安全性和有效性。依维莫司口服混悬片(Afinitor Disperz)被归类为孤儿药，因为它旨在治疗一种罕见疾病或病症。依维莫司口服混悬片(Afinitor Disperz)的申请被授予优先审评资格，在六个月内完成了审评。

适应症

依维莫司口服混悬片(Afinitor Disperz)应仅用于需要治疗无法手术切除的SEGA的TSC患者。在SEGA患者中观察到的最常见副作用是口腔溃疡和呼吸道感染。

FDA此前已批准依维莫司(Everolimus)用于治疗在其他癌症治疗后出现进展的晚期肾细胞癌成人患者（2009年）；胰腺来源的进展性晚期神经内分泌肿瘤成人患者（2011年）；患有不需要立即手术的肾血管平滑肌脂肪瘤的TSC成人患者（2012年）；以及与依西美坦（Aromasin）联合用于治疗某些绝经后晚期激素受体阳性、HER2阴性乳腺癌女性患者（2012年）。

作用机制

依维莫司(Everolimus)是依维莫司(Everolimus)和依维莫司口服混悬片(Afinitor Disperz)的活性成分，可阻断一种称为mTOR激酶的蛋白质的不受控活性；该蛋白在TSC患者中发生的SEGA肿瘤的发展和生长中起关键作用。