FDA批准依维莫司口服混悬片(Afinitor Disperz)用于结节性硬化症复合体相关部分性发作癫痫

2018年4月10日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准依维莫司口服混悬片(Afinitor Disperz)用于成人和2岁及以上儿童患者结节性硬化症复合体（TSC）相关部分性发作癫痫的辅助治疗。依维莫司还已获批用于TSC的另外两种表现：TSC相关室管膜下巨细胞星形细胞瘤（SEGA）和TSC相关肾血管平滑肌脂肪瘤。

该批准基于EXIST-3（NCT01713946），这是一项随机、双盲、多中心试验，纳入366例TSC相关部分性发作癫痫患者，这些患者在使用至少2种序贯抗癫痫药物（AED）方案后癫痫控制仍不充分，并且诊断为TSC（改良Gomez标准）。此外，合格患者还需在稳定AED方案下，于8周基线期内出现至少16次部分性发作。

用法用量

对于适应症，依维莫司口服混悬片(Afinitor Disperz)的推荐起始剂量为5mg/m²，每日口服一次，并调整剂量（以每次最多5mg的增量）以达到5-15ng/mL的谷浓度。

严重肝功能损害患者，或同时使用P-糖蛋白和中度CYP3A4抑制剂的患者，应减少依维莫司口服混悬片(Afinitor Disperz)剂量。同时使用P-糖蛋白和强CYP3A4诱导剂的患者，应增加依维莫司口服混悬片(Afinitor Disperz)剂量。

不良反应

最常见的不良反应（≥10%）为口腔炎、腹泻、呕吐、鼻咽炎、上呼吸道感染、发热、咳嗽和皮疹。