晚期肝癌用药索拉非尼的效果评估

HCC在全球范围内是第4位最常见肿瘤,每年全球超过60万人被诊断为HCC,在东亚地区约37万,日本4万,欧洲3.2万,美国1.9万。HCC是癌症致死的第三大原因,而且还是肝硬化患者的首要致死原因。目前HCC在全球的发病率处于上升状态,但临床可用的全身治疗手段都未能证实对晚期HCC患者存在生存益处。

索拉非尼是一种新型多靶向性的治疗肿瘤的口服药物。其首要开发目标为，用于治疗对标准疗法没有响应或不能耐受之胃肠道基质肿瘤和转移性肾细胞癌。能选择性地靶向某些蛋白的受体，后者被认为在肿瘤生长过程中起着一种分子开关样的作用。它的上述适应证已在美国获得了FDA授予的“快通道”审批地位。目前晚期HCC没有标准治疗方案,患者死亡率高,大多数患者在诊断后1年内死亡,索拉非尼是首个被证实能显著延长晚期HCC患者生存时间的全身性治疗药物,专家预测该结果对HCC治疗策略将产生巨大影响。

目的：HCC是第三主要引起癌症死亡原因之一。Sorafenib是一种口服的多激酶抑制剂，用于不能手术切除的中晚期肝癌。本实验研究该药物对印度肝细胞癌的疗效。

方法：回顾性前瞻性研究，以在综合医院进行接受索拉非尼治疗的50名患者为研究对象。该研究的主要结果发现索拉非尼治疗后患者的生存率。研究的次要目的是探索索拉非尼对连续性肝细胞癌疗效和安全性。

结果：索拉非尼治疗后，在印度人口的中位总生存期(median overall survival)为114天(3.8个月)。索拉非尼的疗效是由患者生存期来判断的，它是基于实验值的变化，如血液和临床生化指标的变化进行评估。药品不良反应记录在本研究如呕吐、腹痛;疲劳;厌食症;高胆红素血症;腹泻;手足综合征;皮疹;直肠出血;失眠;便秘;血小板减少和腹部不适。

结论：在印度的人口为晚期肝癌患者，索拉非尼改善晚期HCC的印度人口长达3.8个月的患者总体生存率。它是一种安全有效的治疗方法，而且患者的生存期依赖于自身肝功能的状况。