
索拉非尼是德国拜耳制药公司研制的一种口服多激酶抑制剂,具有双重的抗肿瘤作用:既可通过阻断由RAF/MEK/ERK介导的细胞信号传导通路而直接抑制肿瘤细胞的增殖,还可通过抑制VEGFR和血小板衍生生长因子(PDGF)受体而阻断肿瘤新生血管的形成,间接地抑制肿瘤细胞的生长。
多吉美在2005年就被美国FDA批准的可用于治疗转移性肾细胞癌的药物,2006年9月,索拉非尼在中国获批上市,开启了肾癌靶向治疗的新时代;FDA在2007年批准了索拉非尼的用于治疗不可手术切除的肝癌;美国食品药品监督管理局2013年11月扩大了索拉非尼适应症,批准其用于治疗晚期分化型甲状腺癌。2017 年 3 月,国家食品药品管理总局(CFDA)正式批准索拉非尼用于治疗放射性碘难治性分化型甲状腺癌(RAIR-DTC)。
索拉非尼的效果好吗?索拉非尼针对不同肿瘤,都显示出了较好的治疗效果。1、肝癌:临床数据显示,服用多吉美的病人中位总生计期为10.7个月,而安慰剂对照的中位总生计期是7.9个月。多吉美降低了肝癌患者31%的死亡率。2、肾癌:肾癌晚期患者在服用多吉美后中位无疾病进展生存时间(PFS)为29-41周;肿瘤控制率高达75.1%-80%;中位PFS长达40-42周。3、甲状腺癌:多吉美使患者疾病无进展的持续时间(无进展生存期)增加 41%。至少有一半多吉美用药患者的无进展生存期增加 10.8 个月,相比之下安慰剂用药患者的无进展生存期增加至少5.8个月。
参考资料: FDA说明书更新于2023年8月,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021923
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