埃拉菲布拉诺(Elafibranor)的适应症与用法用量

一、适应症

埃拉菲布拉诺适用于成人原发性胆汁性胆管炎(PBC)的治疗：

与熊去氧胆酸(UDCA)联合用于UDCA应答不佳的患者。

作为单药治疗用于无法耐受UDCA的患者。

二、用法用量

(一)常规剂量

推荐剂量为80毫克，每日一次，口服。

(二)漏服处理

若漏服一次剂量，无需补服，按原计划于下次预定时间服用即可。禁止加倍剂量弥补漏服。

(三)特殊人群剂量调整

老年患者(>65岁)：无需调整剂量。

儿童(<18岁)：无相关临床使用数据，不推荐用于该人群。

肾功能不全患者：无需调整剂量。

肝功能不全患者：轻度(Child-PughA)或中度(Child-PughB)肝功能不全者无需调整剂量。重度(Child-PughC)肝功能不全者不建议使用(安全有效性未确立)。

(四)服用方式

整片吞服，可随水送服。

三、特殊人群用药

(一)育龄期女性

避孕要求：育龄期女性治疗期间及末次给药后至少3周内，必须采取有效避孕措施。治疗前需确认未妊娠。

妊娠状态：若治疗期间妊娠，应立即停药。

(二)妊娠期女性

动物研究显示，临床相关暴露量下可致胎儿丢失、畸形、死产及围产期死亡，妊娠期禁用。

(三)哺乳期女性

尚不清楚本品是否经人乳排泄，动物实验中观察到子代不良反应，治疗期间及末次给药后3周内禁止哺乳。

(四)其他人群

老年人、肾功能不全患者无需调整剂量。重度肝功能不全者不推荐使用。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

四、警告和预防措施

(一)肝脏相关事件

治疗中可能出现转氨酶、胆红素等肝生化指标升高。

用药前需评估肝功能，治疗中按常规随访监测。

若出现指标异常或肝功能不全症状(如黄疸、腹痛、恶心、呕吐、乏力、食欲减退、尿色加深)，应及时排查原因并考虑暂停用药。

(二)肌损伤风险

可能引起血肌酸磷酸激酶(CPK)升高。

用药前需检测CPK，治疗中按常规随访监测。

尤其与HMG-CoA还原酶抑制剂(他汀类药物)联用时，建议定期监测CPK;

若出现不明原因肌肉疼痛、酸痛或无力，应及时排查原因并考虑暂停用药。

(三)胚胎-胎儿毒性

基于动物实验数据，本品存在致畸及降低胎儿存活率的风险，育龄期女性未采取避孕措施者禁用。

(四)其他注意事项

本品含钠量极低(每片<1mmol，即<23毫克)，可视为“无钠”。

五、药物相互作用

尚不明确。

六、不良反应

(一)总体安全性特征

最常见(发生率>10%)且高于安慰剂组的不良反应为腹痛(11.1%vs5.7%)、腹泻(11.1%vs9.4%)、恶心(11.1%vs5.7%)、呕吐(11.1%vs1.9%)，多为轻中度、非严重，发生于治疗早期，通常数天至数周内自行缓解，无需剂量调整或支持治疗。

最常见导致停药的不良反应为血CPK升高(3.7%)。

(二)重点不良反应描述

头痛：头痛发生率为8.3%(安慰剂组11.3%)。

血CPK升高：3.7%患者出现需停药的临床显著CPK升高(其中2例>5×正常值上限)，均为轻中度非严重事件。两组基线及第52周CPK均值均在正常范围。

七、禁忌症

以下情况禁止使用本品：

对活性成分埃拉菲布拉诺或任何辅料过敏者。

已知或疑似妊娠的女性。

育龄期女性未采取有效避孕措施者。

八、贮存方法

贮存条件：无需特殊贮存，常温保存即可。

儿童接触：置于儿童无法触及处。

废弃处理：按当地医疗废物管理规定处置，不可随意丢弃至污水或生活垃圾中。