美国FDA加速批准卢卡帕利(rucaparib)用于治疗晚期卵巢癌

2016年12月19日，美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准卢卡帕利(rucaparib)用于治疗特定类型的卵巢癌女性患者。

卢卡帕利获批的适用人群为接受过两种或两种以上化疗、且肿瘤存在特定基因突变(有害性BRCA突变)的晚期卵巢癌女性患者，该突变需经FDA批准的伴随诊断检测确认。

“这次的批准再次体现了我们在开发靶向药物治疗由患者特定基因突变引发的癌症方面的趋势，”FDA药品评价与研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任、FDA肿瘤卓越中心代理主任理查德・帕兹杜尔(RichardPazdur)医学博士表示，“对于存在这些基因异常、且至少接受过两种化疗的卵巢癌女性患者而言，现在又多了一个治疗选择。”

关于卢卡帕利(rucaparib)

BRCA基因参与受损DNA的修复，正常情况下可防止肿瘤发生。然而，这些基因的突变可能会引发某些癌症，包括卵巢癌。卢卡帕利是一种聚腺苷二磷酸核糖聚合酶(PARP)抑制剂，它能阻断一种参与受损DNA修复的酶。通过阻断这种酶，存在BRCA基因缺陷的癌细胞内的DNA可能更难被修复，从而导致细胞死亡，并可能减缓或阻止肿瘤生长。

伴随诊断试剂同时被FDA批准

FDA还批准了FoundationFocusCDxBRCA伴随诊断试剂与卢卡帕利联合使用，这是该机构批准的首个基于下一代测序(NGS)技术的伴随诊断试剂。这种NGS检测可用于检测卵巢癌患者肿瘤组织中是否存在有害性BRCA基因突变。如果检测到一种或多种突变，患者可能符合卢卡帕利的治疗条件。

卢卡帕利常见副作用

卢卡帕利的常见副作用包括恶心、疲劳、呕吐、红细胞水平降低(贫血)、腹痛、异常味觉(味觉障碍)、便秘、食欲下降、腹泻、血小板水平降低(血小板减少症)和呼吸困难(呼吸急促)。卢卡帕利还存在严重风险，如骨髓问题(骨髓增生异常综合征)、一种称为急性髓系白血病的血液癌症以及对胎儿的伤害。

FDA通过加速批准程序批准了卢卡帕利，该程序允许基于临床数据批准用于治疗严重或危及生命的疾病或病症的药物，只要这些数据能证明药物对替代终点有影响，且该替代终点合理可能预测临床获益。申办方正在继续研究该药物在携带BRCA基因突变的晚期卵巢癌患者以及其他类型卵巢癌患者中的应用。

FDA还授予了卢卡帕利申请突破性疗法认定和优先审评资格。卢卡帕利还获得了孤儿药认定，该认定提供税收减免、用户费用豁免和独占权资格等激励措施，以帮助和鼓励用于治疗罕见疾病的药物研发。