阿福他酶α是一种用于治疗低磷酸酯酶症(HPP)的酶替代疗法药物,由美国瑞颂制药(Alexion)研发,商品名为Strensiq。2025年最新数据显示,18mg/0.45mL/盒的阿福他酶α价格约为13205美元,价格较高且尚未在国内正式获批上市。该药物已在欧美等多个国家获批,并显示出显著的临床疗效,可显著提高低磷酸酯酶症患者的生存率并改善骨骼发育。
阿福他酶α的原研药由美国瑞颂制药生产,2025年最新价格信息显示,18mg/0.45mL/盒的价格约为13205美元。由于该药物尚未在国内正式上市,患者需通过海外渠道购买。
18mg/0.45mL/盒的阿福他酶α价格约为13205美元,适用于成人标准剂量治疗,每月需2-3盒。长期治疗费用较高,对患者经济负担较大。
阿福他酶α还有28mg/0.7mL、40mg/mL和80mg/0.8mL等规格,价格因规格不同而变化。80mg/0.8mL规格适用于体重较大的患者,但体重<40kg者禁用。
阿福他酶α的高价格限制了其在全球范围内的广泛应用,患者期待未来能有更经济的替代治疗方案。
阿福他酶α已在多个国家和地区获批上市,但截至2025年6月,尚未在中国内地正式获批。
阿福他酶α于2015年在美国获批上市,随后在欧洲、日本等多个国家和地区获得批准。该药物已成为全球低磷酸酯酶症的标准治疗方案。
国内多家医疗机构正在开展阿福他酶α的临床研究,评估其在中国患者中的疗效和安全性。这些数据将支持该药未来的正式上市申请。
随着国内对罕见病重视程度提高,阿福他酶α有望在不远的将来获得正式批准,惠及更多中国患者。
阿福他酶α需严格遵循医嘱使用,以下是关键的用药准备事项。
推荐剂量为每周6mg/kg,可分2mg/kg每周3次或1mg/kg每周6次皮下注射。若疗效不足,剂量可增至每周9mg/kg。
阿福他酶α需2-8℃冷藏保存,避免冷冻或阳光直射。注射前需取出冰箱3小时内使用,注射部位应轮换(腹部、大腿、上臂等)以避免脂肪萎缩。
阿福他酶α的使用需在有经验的医疗专业人员指导下进行,患者不可自行调整剂量或注射方式。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年7月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=BasicSearch.process
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