阿福他酶α一种用于酶替代疗法药物,由美国瑞颂制药(Alexion)研发,商品名为Strensiq。2025年最新数据显示,18mg/0.45mL/盒的阿福他酶α正版价格约为13204美元,价格较高且尚未在国内获批上市。该药物需皮下注射,剂量根据患者年龄和病情调整,特殊人群如孕妇、哺乳期女性及儿童使用时需特别注意。以下将从价格、用法及特殊人群用药三个方面详细介绍阿福他酶α的相关信息。
阿福他酶α的原研药由美国瑞颂制药生产,2025年最新价格信息显示,18mg/0.45mL/盒的价格约为13204美元。由于该药物尚未在国内上市,患者需通过海外渠道购买。
18mg/0.45mL/盒的阿福他酶α价格约为13204美元,适用于成人标准剂量治疗,每月需2-3盒。长期治疗费用较高,对患者经济负担较大。
阿福他酶α还有28mg/0.7mL、40mg/mL和80mg/0.8mL等规格,价格因规格不同而变化。80mg/0.8mL规格适用于体重较大的患者,但体重<40kg者禁用。
阿福他酶α的高价格限制了其在全球范围内的广泛应用,患者期待未来能有更经济的替代治疗方案。
阿福他酶α需皮下注射,剂量根据患者年龄和病情调整,需严格遵循医嘱。
推荐剂量为每周6mg/kg,可分2mg/kg每周3次或1mg/kg每周6次皮下注射。若疗效不足,剂量可增至每周9mg/kg。
推荐剂量与婴儿期相同,每周6mg/kg,分次注射。注射部位反应可能限制频繁注射方案的耐受性,需个体化调整。
阿福他酶α的使用需在有经验的医疗专业人员指导下进行,患者不可自行调整剂量或注射方式。
某些特殊人群在使用阿福他酶α时需要特别注意用药安全,以下是主要注意事项。
动物实验未见致畸性或胚胎毒性,但缺乏人类数据,建议权衡风险获益后决定是否用药。哺乳期女性尚无人体乳汁排泄数据,需综合考虑母婴健康决定是否用药或暂停哺乳。
儿童使用安全性与有效性已在89例儿科患者中建立,可用于所有年龄段儿童,包括新生儿。65岁及以上老年患者临床研究数据不足,无法确定其反应是否不同。
特殊人群使用阿福他酶α必须严格遵循医嘱,不可自行调整用药方案。用药期间出现任何不适都应及时就医。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年7月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=BasicSearch.process
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