神经纤维瘤病新药司美替尼的常见不良反应和功效是什么？

神经纤维瘤病新药司美替尼

神经纤维瘤病新药司美替尼(selumetinib)是一种MEK抑制剂，司美替尼能够选择性地抑制MEK1和MEK2，从而让失调的信号通路恢复正常，进而缓解儿童NF1患者的病情。

司美替尼的功效

1、抗肿瘤活性：司美替尼显示出对多种携带RAS-RAF-MEK-ERK通路基因突变的肿瘤类型的抗肿瘤活性，包括某些类型的肺癌、黑色素瘤等。

2、改善症状和生活质量：对于NF1相关PNs患者，司美替尼能够有效缩小肿瘤体积，延缓疾病进展，减少并发症发生，从而改善患者的症状和生活质量。

3、延长无进展生存期：在NF1相关PNs患者的研究中，司美替尼治疗后，患儿的无进展生存率显著提高。

司美替尼的常见不良反应

1、眼部疾病：视物模糊。

2、呼吸系统、胸及纵隔疾病：呼吸困难。

3、胃肠系统疾病：呕吐、腹泻、恶心、口腔黏膜炎、口干。

4、皮肤及皮下组织类疾病：皮疹、皮肤干燥、痤疮样皮疹、甲沟炎、毛发变化。

5、全身性疾病：乏力、发热、外周水肿、面部水肿。

6、其他不良反应：血肌酸磷酸激酶升高、血红蛋白降低、丙氨酸氨基转移酶升高、血肌酐升高、血压升高。

常见不良反应的处理措施

1、胃肠道症状：可遵医嘱使用抗呕吐药物如昂丹司琼，或抗腹泻药物如洛哌丁胺，同时调整饮食，避免进食刺激性的食物。

2、皮肤反应：保持皮肤清洁、卫生，还要保持皮肤湿润，可以涂抹保湿霜。

3、呼吸困难：需要进行支持性治疗，如吸氧，必要时调整剂量。

4、乏力：注意休息，避免劳累，避免进行重体力劳动。

5、发热：可通过物理降温或者是药物退热，比如布洛芬片等。

司美替尼的疗效

在一项开放标签、多中心、单臂、II期SPRINT试验种证明了PN相关并发症的临床显著改善。在50名有症状的患者中，68%经历了部分缓解，肿瘤体积的中位变化为基线的-27.9%，估计3年无进展生存率为84%。

总结

以上信息仅供参考，具体的处理措施应由医生根据患者的具体情况来决定。处理司美替尼不良反应时，医生会根据症状的严重程度和患者的具体情况调整治疗方案。在某些情况下，可能需要暂时停药或永久终止治疗。

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