司美替尼治疗什么病最好？

司美替尼治疗神经纤维瘤病较好，对于甲状腺癌等各种癌症效果也比较好，有药物适应症的患者可在医生的指导下用药治疗。

司美替尼适应症

Selumetinib(KOSELUGOTM,司美替尼)是一个增殖蛋白激酶1和2 (MEK1/2)抑制剂阿斯利康正在开发的治疗肿瘤与神经纤维瘤和各种癌症有关。司美替尼已被授予孤儿药地位，用于甲状腺癌(在美国)的辅助治疗和1型神经纤维瘤病(在美国和欧盟)的治疗。根据2期SPRINT试验的结果，司美替尼最近在美国被批准用于患1型神经纤维瘤病和有症状、不可手术的丛状神经纤维瘤的儿童患者。

司美替尼治疗神经纤维瘤效果

对于1型神经纤维瘤病患者中不能手术的丛状神经纤维瘤，目前还没有批准的治疗方法。对司美替尼开展了一项开放标签、2期试验，目的是确定丛状神经纤维瘤患者的客观缓解率，并评估临床获益。患有症状且不可手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病患儿接受了连续给药(28日为一个周期)，每日2次口服司美替尼，剂量为25mg/m2体表面积。至少每4个周期进行1次体积磁共振成像和临床结局评估。儿童用0- 10的量表对肿瘤疼痛强度进行评分。

结果：共50名儿童，共计35例患者(70%)达到了经证实的部分缓解，其中28例达到了持久缓解(持续≥1年)。经过一年的治疗，意味着减少child-reported肿瘤疼痛强度评分2分，被认为是临床有意义的改进。此外，在儿童和父母报告的疼痛对总体健康相关生活质量、日常功能的干扰，以及在活动范围、力量的功能结局方面，观察到了有临床意义的改善。

最常见的毒性作用为恶心、呕吐或腹泻、无症状的肌酸磷酸激酶水平升高、acneiform皮疹、甲沟炎。

结论:在这项2期试验中，司美替尼治疗后，大多数患不可手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病患儿的肿瘤持久缩小，并且有临床获益。

司美替尼价格

司美替尼港版，规格为10mgx60粒，参考价约为36400$一盒，25mgx60粒参考价约为89700$一盒。有购药需求的患者可咨询医伴旅获取详细价格信息以及具体购药流程。

参考文献

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PMCID: PMC7305659.

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