新基高度选择性JAK2抑制剂菲达替尼

新基（Celgene）于2019年8月16日宣布，菲达替尼获美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，商品名为Inrebic,其活性成分是菲达替尼的盐酸盐。该药作为孤儿药用于中危2或高危的原发性或继发性(真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后)骨髓纤维化(MF)的成人患者。

菲达替尼是一种口服的JAK2选择性抑制剂,对JAK2有较强的抑制作用,对JAK1、TYK2和JAK3的抑制作用较JAK2分别弱约30、100、300倍,该药能有效抑制MF患者的 STAT3磷酸化。在MF大鼠模型中,菲达替尼可以减轻大鼠的脾脏肿大,阻止骨髓纤维化程度进展。

在Ⅱ期临床试验中亦证实菲达替尼具有缩脾及改善症状的作用,且发现菲达替尼400 mg与500 mg 组的疗效优于300 mg治疗组。而在菲达替尼的Ⅰ期延伸性研究中，约83% 与44%的 MF患者在治疗第6个月与第30个月时的MF程度获得至少1级改善或维持稳定。目前,菲达替尼适用于原发性或继发性MF患者,推荐治疗剂量为400 mg/d ,但要求患者的基础血小板计数≥50×109/L,而对同时服用CYP3A4抑制剂及严重肾功能不全的患者需减少给药剂量至200 mg/d。

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