BRCA基因分为BRCA1和BRCA 2。它们原本属于抑制恶性肿瘤发生的基因，但如果发生基因突变，常常会诱发恶性肿瘤的产生。BRCA突变通常会引发乳腺癌和卵巢癌。2021年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布的试验数据显示，对于那些对铂类化疗有积极反应的卵巢癌患者，可以使用尼拉帕尼(Niraparib, Zejula)进行治疗。

年会上发表了使用尼拉帕尼治疗BRCA突变卵巢癌的三项3期试验结果，试验表明这种PARP抑制剂能延缓疾病进展，降低死亡风险。研究人员通过三项试验（NOVA、PRIMA和NORA）比较了尼拉帕尼与安慰剂的疗效和安全性。西班牙卵巢癌小组（GEICO）主席Antonio Gonzalez Martin博士在会上说：“在三项试验中，通过尼拉帕尼的治疗，所有对铂类化疗有反应的BRCA突变卵巢癌患者的无进展生存期(PFS)都延长了。”

PRIMA试验参与者均为近期确诊且对一线铂类化疗有反应的晚期卵巢癌患者。NOVA和NORA试验参与者均为铂敏感的复发性卵巢癌患者。所有试验均包括BRCA突变状态的亚组分析。在三项试验的526名参与者中，最常见的突变是BRCA1，占BRCA突变的60.6%至80%。

在PRIMA、NOVA和NORA试验中，与安慰剂相比，尼拉帕尼显著增加了无进展生存期；在PRIMA试验中，没有观察到BRCA1和BRCA2突变患者的差异；在NOVA试验中，BRCA1突变患者的PFS风险比为0.39（95%CI，0.23-0.66），BRCA2突变患者为0.12（95%CI，0.05-0.33）。

尼拉帕尼组的患者中，至少有20%发生了血液学治疗突发不良事件（TEAEs）。

Gonzalez Martin表示：“在三项试验中，最常见的不良事件是恶心、血小板减少、贫血以及中性粒细胞减少。最常见的3级或4级不良事件是血小板减少症、贫血和中性粒细胞减少症。”Gonzalez Martin说，对于非血液学治疗引起的不良事件，最常见的包括轻度或低度的恶心、便秘和疲劳。

参考资料：https://www.cancernetwork.com/view/ultralow-risk-70-gene-signature-may-indicate-survival-outcomes-in-early-stage-breast-cancer