【鲁索替尼】首个被美国FDA批准的骨髓纤维化治疗药物

鲁索替尼是一种口服JAK1和JAK2酪氨酸激酶抑制剂，于2011年和2014年获FDA批准用于骨纤维化和真性红细胞增多症（PV）的治疗，鲁索替尼也是FDA批准的首个骨纤维化和真红治疗药物。在欧洲，鲁索替尼于2012年和2015年分别获批骨纤维化和PV适应症。

另外，STUDY2 (NCT00934544)是一项对219例患者的开放标签随机研究。

入组患者的人群特征为：中位年龄66岁，其中52%的患者年龄大于65岁；57%为男性；53%的患者为原发性MF，31%为真性红细胞增多症后MF，16%为原发性血小板增多症后MF；21%的患者在8周内接受了红细胞输血；血红蛋白中位数为10.4g/dL，血小板中位数为236×10^9/L；患者的中位可触及的脾长度在肋缘下15厘米，70%的患者的脾长度在肋缘下10厘米或以上。通过MRI或CT测量，患者的中位脾体积为2381 cm3(范围为451 cm3到7765 cm3)。

本次试验主要疗效终点为经MRI或CT测量，48周时脾脏体积较基线减少35%或更多的患者比例，次要终点是从基线到第24周，MRI或CT测量的脾脏体积减少35%或更多的患者比例。

试验结果表明，STUDY1试验中，两组患者（鲁索替尼 VS 安慰剂）在第24周MRI或CT测量的脾脏体积较基线减少35%或以上的患者比例为42% VS <1%。

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