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塞尔帕替尼在甲状腺癌中的应用

作者
医学编辑郑俊阳
阅读量:120
2021-04-30 10:56

塞尔帕替尼(Selpercatinib、LOXO-292)是一种强效、口服、高度选择性转染期间重排(RET)激酶抑制剂,2020年5月,首款RET抑制剂塞尔帕替尼(LOXO-292)上市,此前上市的RET抑制剂,比如凡德他尼、卡博替尼都属于多激酶抑制剂,不仅抑制RET蛋白信号,同时会抑制VEGFR、EGFR等其他蛋白。塞尔帕替尼是FDA批准的首个高选择性RET单激酶抑制剂。

塞尔帕替尼(LOXO-292)已被FDA授予孤儿药资格用于治疗RET融合阳性NSCLC、RET融合阳性和RET突变甲状腺癌,包括低分化甲状腺癌、未分化或间变性甲状腺癌、MTC、局部晚期或转移性滤泡或乳头状甲状腺癌。

塞尔帕替尼在甲状腺癌中的应用

塞尔帕替尼在甲状腺癌中的应用:塞尔帕替尼(LOXO-292)获批治疗年龄≥12岁且患有晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌的成年和儿科患者,需要全身治疗并且对放射性碘具有难治性。在先前未接受治疗(初治)和先前已接受过治疗(经治)的RET突变甲状腺髓样癌(MTC)患者中的ORR分别为59%和56%。

目前塞尔帕替尼(LOXO-292)并未在国内上市,有需要塞尔帕替尼(LOXO-292)的患者可用联系医伴旅客服咨询,医伴旅是一家海外医疗服务公司,可用为患者提供正规的购药渠道。

注:以上资讯来源于网络,由医伴旅整理编辑(如有错漏,请帮忙指正),只为提供全球最新上市药品的资讯,帮助中国患者了解国际新药动态,仅供医护人员内部讨论,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。

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赛普替尼的治疗优势有哪些?
赛普替尼的治疗优势在于可有效缩小肿瘤大小、安全性更高、对脑转移有效、在肺癌治疗中优于化疗等。可有效缩小肿瘤大小在一项针对RET基因异常引起的癌症患者的主要研究中,赛普替尼可有效缩小肿瘤大小。在这项研究中,赛普替尼没有与其他药物或安慰剂进行比较。1、晚期非小细胞肺癌:在之前接受过铂类化疗的成人非小细胞肺癌患者中,接受赛普替尼治疗的患者中,癌症缩小了64%。在之前未经治疗的患者中,84%对赛普替尼治疗有完全或部分反应。2、晚期甲状腺癌:在19名曾接受索拉非尼或乐伐替尼或两者联合治疗的成人甲状腺癌患者中,79%的患者的癌症缩小了。在24名患有甲状腺癌的成人中,除了放射性碘外,未接受其他治疗,其中约96%的癌症缩小了。在一项针对12至21岁、之前接受过治疗或无法接受现有治疗的患者的研究中,60%的患者的癌症缩小了。根据这些数据,并且由于药物在这些患者体内的分布和排出方式与成人相同,因此赛普替尼预计对青少年有效。3、晚期甲状腺髓样癌:在患有甲状腺髓样癌的成人和15岁以上青少年中,先前接受过卡博替尼或凡德他尼治疗的患者中有73.5%的癌症缩小了,81%的癌症缩小了之前未接受过卡博替尼或凡德他尼治疗的患者。赛普替尼预计对12岁以上患有甲状腺髓样癌的青少年也有效,因为该药物在这些患者体内的分布和排出方式与成人相同。涉及RET的改变很少见,在大多数癌症中发生率不到1%。大约2%的NSCLC患者患有RET 融合肿瘤。肺癌试验旨在为晚期RET融合阳性NSCLC患者确定最有效的一线治疗方法。安全性更高由于与其他酪氨酸激酶相比,赛普替尼对RET的特异性更高,因此与其他多激酶抑制剂相比,赛普替尼被认为具有更高的安全性。赛普替尼在靶向RET方面具有更大的“选择性”,这可能解释了为什么该药物的副作用比卡博替尼和凡德他尼更少。对脑转移有效赛普替尼旨在穿过血脑屏障并到达大脑中的肿瘤。先前的研究表明,该药物可能对已经扩散到大脑的肿瘤特别有效。新的临床研究显示赛普替尼能够减少非小细胞肺癌病人的脑内肿瘤。实验中29位受试者脑部有明显的转移。研究期间,赛普替尼组有82%的转移病灶缩小,与之相比,化疗组只有58%。在接受赛普替尼治疗的患者中,肿瘤向脑部的转移时间要长于化学治疗的患者,因此,赛普替尼能够防止或者延迟脑内新生肿瘤的生成。在肺癌治疗中优于化疗涉及RET的改变很少见,在大多数癌症中发生率不到1%。大约2%的NSCLC患者患有RET 融合肿瘤(RET融合阳性NSCLC)。肺癌试验旨在为晚期RET融合阳性NSCLC患者确定最有效的一线治疗方法。试验由赛普替尼制造商礼来公司赞助。261例患者被随机分为两组,一组为赛普替尼,另一组为最初的标准治疗方案。在平均19个月的随访期中,赛普替尼组中位无疾病进展存活期达到了24.8个月,与之相比,化学疗法是11.2个月。研究者报道,接受赛普替尼治疗的病人中,有84%的病人肿瘤缩小,相比之下,在化学治疗的病人中,这个数字是65%。总结由此看来,赛普替尼的治疗效果显著,可有效治疗由RET基因改变引起的非小细胞肺癌和某些甲状腺癌,并减少大多数患者的癌症大小。相关热文推荐:赛普替尼的功效作用及副作用?
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2024-03-28 17:52
赛普替尼的功效作用及副作用?
赛普替尼是一种靶向RET抑制剂,由LoxoOncology公司研发,临床适用于特定类型的肺癌、甲状腺癌等实体肿瘤。常见副作用为便秘、高血压、疲劳、水肿等。赛普替尼的适应症赛普替尼于2020年5月在美国获批上市,用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌、RET融合阳性甲状腺癌和RET突变甲状腺髓样癌。赛普替尼的功效及作用某些癌症的RET基因发生变化,这会导致身体产生异常的RET蛋白。这种蛋白质会导致细胞生长失控并导致癌症。赛普替尼可通过抑制RET酪氨酸激酶的突变形式,在特定癌症中发挥抗肿瘤活性,进而阻断这种蛋白质,因此可能会减缓癌症的生长或有助于缩小癌症。 赛普替尼可有效治疗由RET基因改变引起的非小细胞肺癌和某些甲状腺癌,减少大多数患者的癌症大小。进而能够延长患者的无进展生存期,提高客观缓解率,改善患者的生活质量。赛普替尼的治疗效果多年来,靶向药物赛普替尼一直是一些肺癌或甲状腺癌患者的治疗选择,这些患者的肿瘤含有RET基因的特定变化。但对于RET变化的肿瘤,将赛普替尼与其他标准治疗方法进行比较的研究有限。两项新的临床试验现在已经做到了这一点。一项试验包括肺癌患者,另一项试验包括甲状腺髓样癌患者。在这两项试验中,与其他治疗相比,赛普替尼治疗延长了人们在癌症恶化之前的生存时间,称为无进展生存期。赛普替尼被批准用于治疗一些具有RET改变的肺、甲状腺和其他实体瘤 ,例如基因本身的突变以及部分基因与另一个基因融合的重排。这些突变和融合会导致异常蛋白质的产生,从而刺激细胞生长并导致肿瘤形成。赛普替尼是一种患者口服的药丸,可以阻断异常RET蛋白和涉及RET部分的融合蛋白的活性。在肺癌试验LIBRETTO-431中, 与接受或不接受化疗的患者相比,使用赛普替尼治疗的含有RET融合的晚期非小细胞肺癌(NSCLC)患者的中位无进展生存期延长了一倍多。在甲状腺髓样癌试验LIBRETTO-531中,根据多项指标(包括无进展生存期),在患有RET突变的晚期甲状腺髓样癌患者中,赛普替尼优于其他两种靶向治疗。赛普替尼的副作用1、水肿:手臂、腿、手和脚肿胀。2、胃肠不适:如腹泻、胃部疼痛、恶心、便秘等。3、全身反应:如疲倦、口干、高血压、皮疹、头痛等。4、过敏反应:赛普替尼可引起发烧、皮疹或肌肉或关节疼痛,尤其是在治疗的第一个月。副作用处理方式1、高血压:如果患者在治疗期间出现高血压的情况,应及时咨询医生,并定期监测血压,必要时使用降压药物治疗。2、便秘:患者可每天增加饮水量,并且适量活动,有助于促进肠道蠕动,缓解便秘。饮食方面可多吃香蕉、地瓜等富含纤维素丰富的食物。3、皮疹:起皮疹的患者可使用苯海拉明、西替利嗪等抗组胺药物治疗,也可涂抹炉甘石洗剂等药物缓解不适。总结赛普替尼的治疗效果明显,有药物适应症的患者可提前咨询医生,并在专业医生的指导下使用药物治疗。治疗期间应定期复查,保持良好的心情,积极配合治疗。相关热文推荐:西罗莫司白蛋白的抗肿瘤作用机制是什么?
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2024-03-28 15:02
塞尔帕替尼治疗甲状腺癌有超敏反应怎么办?
如果在使用塞尔帕替尼治疗甲状腺癌时出现超敏反应,应立即采取以下措施:1、停止药物使用:首先,应立即停止使用塞尔帕替尼,以避免进一步的过敏反应。2、就医咨询:尽快就医,并向医生详细描述您的症状。医生会根据您的具体情况,可能会建议您进行进一步的检查,如皮肤点刺试验、血液检查等,以确诊是否为超敏反应。3、使用抗过敏药物:在医生的指导下,可以使用抗过敏药物,如抗组胺药物(如扑尔敏、西替利嗪等)或皮质类固醇(如泼尼松、地塞米松等),以缓解症状。4、观察病情变化:在停止药物和接受治疗后,要密切观察病情的变化。如果症状逐渐减轻,说明治疗有效;如果症状持续加重或出现其他不适,应及时就医。5、调整治疗方案:在过敏反应得到控制后,医生可能会考虑调整治疗方案,如更换其他药物或采用其他治疗方式。对于塞尔帕替尼引起的超敏反应,关键在于及时发现并停药,然后尽快就医接受专业的治疗。同时,患者在使用任何药物时都应遵循医生的指导和建议,确保用药的安全性和有效性。更多关于塞尔帕替尼注意事项的内容可以点击:塞尔帕替尼治疗甲状腺癌需要注意什么,这篇文章详细讲了该药的注意事项。塞尔帕替尼的副作用塞尔帕替尼的副作用常见的包括白细胞减少、白蛋白降低、钙减少、口干、腹泻、肌酐升高、碱性磷酸酶升高、高血压、疲劳、水肿、血小板减少、总胆固醇升高、皮疹、钠减少、便秘等。患者的体质和病情不同,用药后的副作用表现和程度也是不一样的。塞尔帕替尼的副作用处理措施1、白细胞减少、白蛋白降低、钙减少:建议定期监测血常规和生化指标,及时发现并处理这些异常。如果指标下降严重,可能需要在医生的指导下使用相应的药物进行干预。2、口干:可以尝试多喝水、咀嚼无糖口香糖或吸吮冰块等方法来缓解口干。同时,避免摄入过多的咖啡因和糖分,以免加重口干症状。3、腹泻:建议保持饮食清淡,避免油腻和刺激性食物。如果腹泻严重,可以在医生指导下使用止泻药或进行补液治疗。4、肌酐升高、碱性磷酸酶升高:建议定期监测肾功能和骨密度,及时发现并处理可能的异常。5、高血压:建议定期监测血压,并在医生指导下使用降压药物控制血压在正常范围内。6、疲劳:建议保持充足的睡眠和休息,避免过度劳累。同时,可以尝试进行适度的运动来提高身体的耐受力。7、水肿:建议避免长时间站立或久坐,定期活动身体以促进血液循环。如果水肿严重,可以在医生指导下使用利尿剂或其他药物进行干预。8、血小板减少、总胆固醇升高:建议定期监测血常规和血脂指标,及时发现并处理可能的异常。如果指标异常严重,可能需要在医生指导下使用相应的药物进行干预。9、皮疹:皮疹可能是药物过敏的表现。如果出现皮疹,建议立即停止药物并就医咨询。同时,避免搔抓皮疹部位以免加重症状。相关热文推荐:恩西地平仿制药2024年在国内哪里能买到?
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2024-02-29 17:39
塞尔帕替尼的购买及医保是怎样的?
塞尔帕替尼的医保如果塞尔帕替尼纳入医保,对于患者来说是一个好消息,它有助于减轻患者的经济负担,提高药物的可及性,进一步推动医疗保障体系的完善和发展。但截止到目前了解到,塞尔帕替尼还没有正式纳入医保之中,患者在国内的医院药房购买时还不能使用医保报销,需要自费。塞尔帕替尼医保政策的实施可能因地区而异,因此建议患者在申请医保报销前,详细了解当地的医保政策和报销流程。同时,也需要关注医保目录的更新和变化,以便及时调整自己的治疗方案和用药计划。塞尔帕替尼的购买1、医院药房:一些大型医院或癌症治疗中心可能会存有塞尔帕替尼,并提供给患者购买。您可以向您的医生咨询哪家医院的药房可能存有这种药物。2、药品采购公司:有些专门从国外采购进口药品的公司可能会有塞尔帕替尼的库存,并提供给患者购买。您可以通过互联网搜索当地的药品采购公司,并与他们联系,询问是否有塞尔帕替尼的存货。3、互联网药店:一些合法的在线药店也提供塞尔帕替尼的销售服务。在购买之前,请确保选择信誉良好且合法的药店,并遵循医生的用药建议。4、海外医疗服务机构:海外医疗服务机构可以帮助患者获取药物,能直邮到家,而且保证是正品,但患者需要在线查找国内专业的有资质的正规海外医疗服务机构,以免上当受骗。无论选择哪种购买途径,都需要注意以下几点:1、确保您已经获得了医生的处方,并且医生确认您适合使用该药物。2、确保所购买的药物是正规注册并获得批准的,避免购买来路不明的药物。3、在购买前,查询相关的医药监管机构网站或通过电话咨询以确认药物的真实性。4、了解药物的使用方法、副作用和注意事项等重要信息,确保您能够合理正确地使用塞尔帕替尼。更多塞尔帕替尼的副作用的内容可以点击:塞尔帕替尼的不良反应都有哪些,这篇文章详细讲了该药的副作用的内容。塞尔帕替尼的治疗效果LIBRETTO-001是一项针对以下患者的塞尔帕替尼 I/II期、单组、开放标签研究对象为RET改变的癌症患者。结果在首次接受治疗的患者中,ORR(客观缓解率)为84%;6%的患者获得了完全应答。中位DoR(缓解持续时间)为20.2个月;在数据截止时,40%的反应正在进行中(中位随访时间为20.3个月)。中位PFS(无进展生存期)为22.0个月;35%的患者在数据截止时存活且无进展(中位随访时间为21.9个月)。在经铂类化疗预处理的患者中,ORR为61%;7%达到了CRs。中位DoR为28.6个月;49%的反应正在进行中(中位随访时间为21.2个月)。中位PFS为24.9个月;38%的患者存活且无进展(中位随访时间为24.7个月)。在独立审查委员会评估的26例基线CNS转移患者中,颅内ORR为85%;27%为慢性肾衰竭。在完全安全人群(n = 796)中,中位治疗持续时间为36.1个月。结论在随访时间较长的大样本人群中,对于既往接受过治疗或未接受过治疗的RET融合阳性NSCLC患者,赛乐替尼继续显示出持久而稳健的应答,包括颅内活性。相关热文推荐:司帕生坦出现肝脏毒性怎么处理?参考文献Drilon A, Subbiah V, Gautschi O, Tomasini P, de Braud F, Solomon BJ, Shao-Weng Tan D, Alonso G, Wolf J, Park K, Goto K, Soldatenkova V, Szymczak S, Barker SS, Puri T, Bence Lin A, Loong H, Besse B. Selpercatinib in Patients With RET Fusion-Positive Non-Small-Cell Lung Cancer: Updated Safety and Efficacy From the Registrational LIBRETTO-001 Phase I/II Trial. J Clin Oncol. 2023 Jan 10;41(2):385-394. doi: 10.1200/JCO.22.00393. Epub 2022 Sep 19. Erratum in: J Clin Oncol. 2023 Nov 1;41(31):4941. PMID: 36122315; PMCID: PMC9839260.
已帮助人数85人
2024-02-29 16:56
最新药讯
乳腺癌用药帕博西尼的生存期和作用机制解析
导读:帕博西尼(Palbociclib)是一种口服的细胞周期素依赖性激酶(CDK)4和6的抑制剂,作为一种靶向治疗药物,在乳腺癌治疗领域具有重要作用,但仍需在专业医生的指导下使用。这篇文章主要讲了帕博西尼的生存期、安全性和耐受性和作用机制等内容。无进展生存期(PFS)3期PALOMA-3研究表明,帕博西尼联合氟维司群治疗相比安慰剂联合氟维司群,可以显著延长患者的无进展生存期(11.2个月 vs 4.6个月,p<0.0001)。总生存期(OS)尽管最初在PALOMA-3研究中,帕博西尼组的总生存期虽长于安慰剂组(34.9个月 vs 28.0个月),但该差异没有达到统计学显著性(p=0.0429)。后续随访时间延长后,帕博西尼组和安慰剂组的中位总生存期分别是34.8个月和28.0个月(分层风险比 0.81),帕博西尼组的六年总生存率为19.1%,而安慰剂组为12.9%。亚组分析在大部分亚组中,帕博西尼联合治疗相比安慰剂联合治疗显示出更长的总生存期,特别是在内分泌治疗敏感的患者、既往未接受过针对ABC化疗的患者和低循环肿瘤分数的患者中。帕博西尼联合治疗方案在延长晚期乳腺癌患者无进展生存期方面显示出显著效果,并且在长期随访中观察到总生存期的改善。安全性和耐受性帕博西尼的副作用通常是可管理的,包括中性粒细胞减少、白细胞减少和疲劳等。在PALLAS试验中,与单用内分泌治疗相比,帕博西尼联合内分泌治疗组的3-4级不良反应更高,包括中性粒细胞减少症(61.3% vs 0.3%)、白细胞减少症(30.2% vs 0.1%)和疲劳(2.1% vs 0.3%)。作用机制1、细胞周期阻滞:帕博西尼通过抑制CDK4/6活性,阻止细胞由G1期到S期的过渡,进而抑制DNA的合成和癌细胞的增殖。2、Rb蛋白磷酸化抑制:CDK4/6与周期蛋白D结合,磷酸化视网膜母细胞瘤蛋白(Rb),导致Rb失活,帕博西尼抑制这一过程,从而维持Rb的活性,推动细胞停留在G1期。3、内分泌治疗增效:帕博西尼与内分泌治疗药物如氟维司群联合使用,可显著延长患者的无进展生存期(PFS)。4、抗肿瘤活性:临床前研究显示,帕博西尼能够诱导肿瘤细胞衰老和凋亡,增强抗肿瘤效果。5、免疫调节作用:CDK4/6抑制剂可能通过影响肿瘤微环境(TME),如激活内源性逆转录病毒元素表达,刺激Ⅲ型干扰素产生,增强T细胞活性等,发挥间接的抗肿瘤作用。帕博西尼通过靶向CDK4/6,发挥抗增殖和抗肿瘤作用,尤其在治疗晚期乳腺癌中显示出显著的疗效。但治疗方案的选择应基于个体患者的具体情况,并在专业医生的指导下进行。建议遵医嘱用药。
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2024-04-19 17:38
贝组替凡治疗肾癌的功效与作用及疗效
导读:贝组替凡作为一种新型的靶向治疗药物,在肾细胞癌的治疗中展现出了显著的疗效和一定的安全性,为患者提供了新的治疗选择。患者在使用贝组替凡时应遵循医生的指导,并注意药物的不良反应。适应症2023年12月14日,美国食品和药物管理局批准贝组替凡(belzutifan)用于治疗程序性死亡受体-1(PD-1)或程序性死亡后晚期肾细胞癌(RCC)患者配体 1 (PD-L1) 抑制剂和血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂。功效与作用贝组替凡是一种强效和选择性的缺氧诱导因子-2α(HIF-2α)抑制剂,通过与HIF-2α结合,阻断HIF-2α与HIF-1β的相互作用,减少HIF-2α靶基因的转录和表达,这些靶基因与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长有关。在缺氧或VHL蛋白功能受损的情况下,贝组替凡能够阻断HIF-2α与HIF-1β的相互作用,导致HIF-2α靶基因的转录和表达减少,从而抑制肿瘤细胞的增殖和血管生成,减少血供。贝组替凡的疗效在一项2期、开放标签、单组试验中,研究了HIF-2α抑制剂贝组替凡在患有肾细胞癌的患者中的有效性和安全性,患者每天口服120mg贝组替凡。中位随访时间为21.8个月后,获得客观缓解的肾细胞癌患者的百分比为49%。在肾细胞癌患者中贝组替凡显示出活性。 不良反应接受贝组替凡治疗的患者中最常见的不良反应为血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心,贝组替凡引起的贫血和缺氧可能很严重,患者应根据临床指征进行输血。不建议接受贝尔祖替凡治疗的患者使用红细胞生成刺激剂治疗贫血。用药指南贝组替凡的推荐剂量为120mg,每天口服一次,可以与食物一起服用,也可不与食物一起服用,贝组替凡应在每天同一时间服用,以维持较好的血药浓度。
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2024-04-19 17:34
利特昔替尼治疗斑秃在中国获批上市及作用功效简介
导读:利特昔替尼是一种由辉瑞公司研发的创新药物,属于Janus激酶3(JAK3)和肝细胞癌中表达的酪氨酸激酶(TEC)激酶家族的不可逆抑制剂,商品名为乐复诺(LITFULO),这篇文章主要讲了利特昔替尼的上市时间,服药指南、作用功效、不良反应管理的内容。上市时间利特昔替尼于2023年6月23日在美国获得了批准,主要用于治疗12岁及以上成人和青少年的重度斑秃。2023年10月19日,中国国家药品监督管理局(NMPA)批准了利特昔替尼的上市申请。利特昔替尼的临床试验数据显示,它能够促进头皮毛发再生,并且对于眉毛和睫毛的再生也有积极效果。药品的上市时间可能因地区、监管审批等因素而有所差异,如需更具体的上市时间信息,建议咨询当地的药店或医疗机构。服药指南利特昔替尼的推荐剂量为每日50mg,每天服用一次,可以单独服用,也可以配合食物用药。但服用时需要整粒吞服胶囊,不要掰开或捏碎,以免影响药效。如果在服用期间不小心漏服了一粒,应尽快补充,但如果距离下次给药时间不足8小时,则应跳过漏服的剂量,并在常规计划时间恢复给药。作用功效1、抑制免疫反应:利特昔替尼通过抑制Janus激酶3(JAK3)和肝细胞癌中表达的酪氨酸激酶(TEC)激酶家族,阻断γ常见细胞因子信号传导并降低NK和CD8+细胞的溶细胞活性,从而抑制免疫系统的过度反应。2、促进头发生长:利特昔替尼能够调节细胞信号通路,有助于刺激新的头发生长,改善斑秃患者的发际线。3、减轻炎症反应:该药物还具有减轻炎症反应的作用,有助于改善头皮的健康状况。4、治疗白癜风:利特昔替尼也正在研究用于治疗非节段型白癜风患者,可能通过抑制免疫系统对皮肤的攻击来治疗白癜风。5、治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病:除了斑秃,利特昔替尼还在研究中用于治疗其他免疫介导的炎症性疾病,如溃疡性结肠炎和克罗恩病。不良反应管理可能发生的不良反应包括感染、严重感染、带状疱疹、恶性肿瘤、血栓栓塞事件、荨麻疹、淋巴细胞计数降低和血小板计数降低等,在使用此药时,需严格遵循医生的指导,并注意观察身体的反应,如有任何不适或异常,应及时就医。虽然利特昔替尼在治疗斑秃方面显示出积极的效果,但并非所有患者都适用。在使用前,应进行全面的身体检查和评估,确保患者的身体状况适合使用该药。建议患者遵医嘱用药,对症治疗。
已帮助人数6人
2024-04-19 16:34
Izcargo治疗黏多糖贮积症II型的上市时间及作用功效详解
导读:Izcargo(Pabinafusp Alfa)是一款重组艾杜糖醛酸硫酸酯酶(IDS)替代疗法,用于治疗黏多糖贮积症II型(MPS II,又名亨特综合征)。这篇文章主要讲了Izcargo的上市时间、作用功效、用法用量、副作用等内容。上市时间Izcargo在日本的上市时间是2021年3月23日,这一信息来自于日本厚生劳动省(MHLW)的批准。Izcargo是世界上首款获得监管机构批准,能够穿越血脑屏障的酶替代疗法,通过静脉内给药,对具有溶酶体贮积症的个体具有潜在的改变生命的益处。但截止到2024年4月19日还没有在中国大陆地区上市。作用功效1、血脑屏障穿透:Izcargo使用了JCR公司开发的J-Brain Cargo递送系统,能够帮助药物穿越血脑屏障(BBB),直接作用于大脑。2、中枢神经系统症状改善:由于MPS II患者中枢神经系统(CNS)出现严重症状,Izcargo的设计使其能够提高在大脑中的水平,可能改善患者的神经认知功能和生活质量。3、代谢产物清除:Izcargo作为一种重组融合蛋白,通过其特有的递送系统,有助于清除或减少中枢神经系统内有害代谢物的堆积。4、临床试验效果:在日本进行的2/3期临床试验中,所有28名患者脑脊液中与CNS疾病相关的生物标志物水平得到显著改善,达到试验的主要终点。5、神经认知能力评估:在同一临床试验中,28名患者中21人的神经认知能力评估得到维持或者改善。用法用量在使用Izcargo之前,患者需使用2.4mL的日本药典规定的注射用水溶解一小瓶的冻干粉末注射剂。这一步骤是为了制成5mg/mL的溶液。随后,按照患者的体重计算所需体积,并用生理盐水稀释至100mL。通常情况下,建议每公斤体重注射2.0mg,每周一次,进行静脉注射。特别需要注意的是,配制好的Izcargo应即时使用,抽取必要量后的小瓶内的残液应按照设施的顺序废弃,且小瓶应作为一次性使用。副作用Izcargo虽然具有一定的疗效,但也存在一定的风险,其副作用包括输液反应,可能引起过敏反应,如呼吸困难、喉头水肿、皮疹等。部分患者在使用后可能会出现头痛、浮动性头晕或晕厥等神经系统症状。在使用Izcargo时,医生和患者应高度警惕,并做好应对过敏反应的准备。Izcargo为MPS II患者提供了一种新的治疗选择,能够改善患者的症状,提高生活质量。但使用时需严格遵循医生的指导,注意观察身体的反应,确保安全有效。
已帮助人数9人
2024-04-19 16:34
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