恩西地平效果好吗？

恩西地平效果好吗？在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。经研究表明，恩西地平Idhifa为这类患者群体带来完全缓解（CR）和部分血液学改善的完全缓解率（CRh）为23%，中位数的缓解持续时间为8.2个月。

另外，恩西地平Idhifa的安全性同样在临床试验中得到了评估。基于它彰显的疗效与安全性，美国FDA批准了Celgene的Idhifa (Enasidenib，恩西地平) 上市，成为第一个针对肿瘤代谢的抗癌药物。主要用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。

急性骨髓性白血病（AML）是一种快速发展的血液病，发病率随年龄的增大而明显升高，平均发病年龄为66岁。在美国的AML患者中，适合接受骨髓移植的患者不足10%，而且大多数患者对化疗无响应，并且会进展成复发或难治性AML，5年生存率不足26%。

动物实验表明，恩西地平Idhifa能够有效降低移植小鼠骨髓、血浆和尿液中2-HG水平；恢复由突变体IDH2抑制的巨核红细胞分化，逆转突变体IDH2在突变干细胞中对DNA甲基化效应；能显著降低2-HG水平，最大抑制程度为90.6%，诱导骨髓细胞分化，不会带来细胞毒性，迄今也未观察到它能带来细胞遗传异常以及引发IDH2变异。

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