2026年8月27日Roivant宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Lisraya(brepocitinib)30毫克用于治疗成人皮肌炎(DM)。Lisraya为每日服用一次的口服药片。Lisraya代表着数十年来成人皮肌炎(DM)在治疗上的首次重大创新。在有史以来规模最大的皮肌炎临床试验中，Lisraya在多个DM疾病活动度指标上均表现出强大的疗效，并伴有显著的类固醇节约效应。
皮肌炎迎来首个TYK2/JAK1靶向疗法
皮肌炎是一种罕见的系统性自身免疫性疾病，其特征为进行性肌无力和广泛、疼痛且瘙痒的皮肤病变。皮肌炎通过身体残疾、肌肉和皮肤疾病引起的疼痛、皮肤破相、皮肤对光和触摸敏感，以及对长期高剂量类固醇的高度依赖，显著损害患者的生活质量。
Roivant首席执行官MattGline表示：“我们希望Lisraya在皮肌炎中的获批能成为brepocitinib众多获批适应症中的第一个，并为这些患者提供一种重要的新治疗选择。我为我们的团队为此付出的努力感到自豪，我们将继续专注于推进我们在非感染性葡萄膜炎、皮肤结节病和毛发扁平苔藓方面的后期项目——这些也都是患者长期以来一直期待更好治疗方案的疾病。”
Lisraya是一种同类首创的TYK2/JAK1抑制剂，是首个且唯一获批用于皮肌炎的靶向疗法。Lisraya已被证明能为成人皮肌炎患者提供广泛的疗效获益，包括改善皮肤病、肌力、身体功能和整体疾病负担，同时具有显著的类固醇节约效应。
“皮肌炎几乎影响患者生活的方方面面，导致身体残疾、毁容性皮肤病、疼痛、瘙痒，以及独立性和自我认同感的严重丧失，”MassGeneralBrigham自身免疫性皮肤病中心和结缔组织病诊所创始主任、皮肤科HeidiandScottC.Schuster特聘讲席教授、哈佛医学院皮肤科教授RuthAnnVleugels,MD,MPH,MBA表示。“几十年来，皮肌炎的治疗一直依赖于慢性类固醇、非特异性免疫调节剂和静脉注射免疫球蛋白——这些疗法并非针对潜在的疾病病理生物学。Lisraya的获批标志着皮肌炎患者治疗的一个转折点。我很高兴首次能够为我的患者提供一种靶向的、每日一次的口服药物，该药物能在肌肉、皮肤和整体疾病活动度方面带来有意义的获益，同时减少对全身性皮质类固醇的依赖。”
获优先审评及孤儿药资格
Lisraya的获批是基于具有里程碑意义的3期VALOR试验，这是有史以来规模最大的皮肌炎试验。Lisraya适用于治疗成人皮肌炎。它可用于成人皮肌炎患者，对其疾病活动度、临床表现或既往治疗经验没有限制。根据患者的具体需求，Lisraya可用作当前非靶向皮肌炎治疗的替代疗法或附加疗法。值得注意的是，3期VALOR研究评估了Lisraya在多种不同背景疗法组合(包括无背景疗法)的患者中的疗效和安全性。
Priovant首席执行官BenZimmer表示：“今天Lisraya的获批对皮肌炎群体来说是一个历史性时刻，这反映了Priovant团队、我们的合作伙伴，以及最重要的是，参与brepocitinib开发项目的研究者和患者多年来的非凡工作和付出。我很高兴成人皮肌炎患者终于有了一种全新的治疗选择——一种专门针对其疾病生物学设计，并已被证明能在日常生活中显著改善患者感受和功能的疗法。”
FDA批准Lisraya之前，该机构已授予其优先审评资格和孤儿药资格。优先审评资格保留给那些如果获批，将在治疗严重疾病方面提供安全性或有效性显著改善的药物。
