2026年8月26日Revolution Medicines, Inc.宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Rasonque(Daraxonrasib)每日一次口服片剂，用于治疗既往接受过至少一种全身性治疗或不适合接受多药全身性治疗的成年转移性胰腺导管腺癌(PDAC)患者。Rasonque是首个获批的靶向癌症药物，源自一个开创性的全新类别——RAS(ON)多选择性及突变选择性抑制剂。
关于胰腺导管腺癌
胰腺癌是最具挑战性的恶性肿瘤之一，常表现为诊断晚期、生物学侵袭性强以及对常规治疗反应有限。RAS是人类细胞中关键的生长控制开关，是胰腺癌的主要病因，其特征为RAS信号过度激活。Rasonque的获批适用于伴或不伴已鉴定的RAS肿瘤突变的成年转移性PDAC患者，且无需使用伴随诊断检测。
“FDA对Rasonque的批准是胰腺癌患者和肿瘤学领域的里程碑式进展。患者首次拥有了一种获批的靶向药物，旨在直接抑制胰腺癌的主要病因——RAS，而RAS自数十年前被发现以来一直是最棘手的疾病靶点之一。这项全球3期试验前所未有的结果使Rasonque有资格成为转移性胰腺癌患者的新标准治疗，其获批标签支持现实世界中的临床决策。此次批准进一步验证了我们大胆的RAS(ON)抑制剂策略，该策略包括多选择性和突变选择性方法，靶向胰腺癌及多种其他癌症的主要驱动因素。我们将继续与全球监管机构沟通，旨在扩大和加速Rasonque的可及性。”RevolutionMedicines首席执行官兼董事长MarkA.Goldsmith医学博士、哲学博士表示。
“今天的里程碑式批准是我们在抗击胰腺癌这一毁灭性疾病中所见的最重大进展。我相信这种药物将改变胰腺癌的治疗方式，为人们提供与亲人共度更多时光的机会、获得更好生活质量的可能性，以及持续研究可能带来更大进步的乐观前景。”胰腺癌行动网络(PanCAN)首席科学和医学官AnnaBerkenblit医学博士表示，“此外，口服片剂相较于标准静脉化疗，可提供负担更轻的治疗体验。PanCAN将继续为患者和照护者提供所需的资源和知识，以便他们在Rasonque现已可供医生处方的情况下，为自己应得的治疗进行倡导。”
关于Rasonque(Daraxonrasib)
Rasonque是一种口服、RAS(ON)多选择性、非共价、三复合体抑制剂，旨在靶向由多种常见RAS基因型驱动的癌症，包括胰腺导管腺癌(PDAC)、非小细胞肺癌(NSCLC)和结直肠癌。Rasonque通过抑制野生型和突变型RAS(ON)蛋白与其下游效应器之间的相互作用来抑制RAS信号传导。
Rasonque已获美国FDA批准用于治疗既往接受过至少一种全身性治疗或不适合接受多药全身性治疗的成年转移性胰腺导管腺癌患者，并正在推进针对PDAC和转移性RAS突变NSCLC患者的全球3期注册项目。
Rasonque被选入FDA局长国家优先审评券试点项目，该项目旨在加速解决关键国家健康优先事项的药物审评。Rasonque的新药申请已纳入FDA的Orbis项目框架，该框架为参与的国际监管机构同时审评肿瘤学申请提供了机制。FDA已授予Rasonque用于治疗既往接受过治疗的转移性PDAC患者的突破性疗法认定和孤儿药资格认定，以及用于治疗既往接受过含铂化疗和抗PD-(L)1抗体治疗的、携带KRAS非G12C突变的、既往接受过治疗的局部晚期或转移性NSCLC成年患者的突破性疗法认定。
