2026年8月28日武田制药宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准新药申请(NDA)，准许Mimrylo(rusfertide)用于治疗成人真性红细胞增多症(PV，一种血液肿瘤)相关的红细胞增多。

作用机制独特的同类首创药物

临床研究证实，Mimrylo可实现红细胞比容控制(真性红细胞增多症的首要治疗目标)，减少放血治疗负担，并改善疲劳症状。

Mimrylo属于同类首创的铁调素模拟物，可调节体内铁分布、抑制红细胞过度生成，进而控制红细胞比容(红细胞占全血的体积占比)。将红细胞比容持续维持在45%以下，是真性红细胞增多症的核心治疗目标。

“对于真性红细胞增多症患者，红细胞比容控制不佳会带来严重后果，包括发生危及生命的血栓事件风险升高。”VERIFY研究主要研究者、莫菲特癌症中心血液科副研究员AndrewT.库肯德尔医学博士表示，“当前放血等治疗手段仍存在显著的临床缺口，会对大量患者的日常生活造成困扰。Mimrylo的获批，为临床医生和患者带来一款靶向红细胞增多这一PV发病根源的全新同类首创疗法。VERIFY研究数据疗效稳定、结果扎实，让我对Mimrylo在实际临床中改善真性红细胞增多症治疗现状、维持红细胞比容控制充满信心。”

红细胞比容控制不佳：真性红细胞增多症治疗的一大难题

该病以红细胞过度增殖(红细胞增多)为特征，会造成红细胞比容升高，血液黏稠度随之上升，可诱发卒中、深静脉血栓、肺栓塞等致死性血栓事件。将红细胞比容稳定控制在45%以下，能够预防血栓，同时缓解重度疲劳、皮肤瘙痒、注意力下降、盗汗等困扰患者的各类症状。即便采用放血、细胞减灭类药物等现有标准治疗，仍有约78%的患者无法实现红细胞比容的有效控制。红细胞比容控制不佳的真性红细胞增多症患者，发生心血管死亡或重大心血管事件的风险升高4倍。

“真性红细胞增多症患者常常承受复杂却不易被察觉的症状，包括极度疲劳，以及罹患慢性血液肿瘤带来的心理压力。”MPN研究基金会首席执行官KapilaViges谈到，“与此同时，每位患者的疾病表现各不相同，这也提醒我们需要持续倾听患者群体的诉求。临床上仍亟需能够更好改善患者日常困境的治疗方案。本次获批是重要的治疗进展，为长期期待创新疗法、更多治疗选择的患者带来新的用药选项。我们对Mimrylo帮助患者达成治疗目标的潜力感到振奋。”

成人真性红细胞增多症的全新同类首创治疗选择

本次获批基于全球随机Ⅲ期VERIFY研究(NCT05210790)的数据，该研究共纳入293例真性红细胞增多症患者；研究显示Mimrylo全部疗效终点均达标，且安全性表现良好。相较于“标准治疗+安慰剂”，接受“Mimrylo+现有标准治疗”的患者应答率更高，体现在红细胞比容得到控制、放血治疗需求减少，并且通过PROMIS疲劳简易量表8a评估证实患者疲劳症状得到改善。

VERIFY研究52周随访数据显示，Mimrylo整体耐受性良好；接受Mimrylo治疗的受试者最常见治疗期间出现的不良事件为注射部位反应与贫血。VERIFY研究的开放标签扩展试验仍在进行中，武田将在后续医学学术会议上公布更多研究结果。武田也正与美国以外各国监管机构沟通，争取让全球更多患者可以用上Mimrylo。