2026年8月24日美国联合治疗公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已受理Ralinepag治疗肺动脉高压(PAH)的新药申请(NDA)。FDA设定的《处方药使用者付费法案》(PDUFA)目标行动日期为2027年6月24日。Ralinepag尚未获FDA批准用于任何适应症，仍处于PAH的临床研究阶段。
关于Ralinepag
Ralinepag是一种高选择性、强效的前列环素(IP)受体激动剂，具有多重通路效应，包括血管舒张、抗增殖和抗炎作用。对IP受体的结合亲和力是MRE-269(司来帕格活性代谢物)的六倍，并能实现类似于胃肠外给药的持续IP受体占据。
Ralinepag有助于恢复前列环素信号传导，并激活肺动脉内皮细胞和平滑肌细胞上的IP受体，触发ATP向下游cAMP的转化。在增加体外cAMP水平方面，Ralinepag的效力是司来帕格活性代谢物的六至八倍。升高的细胞内cAMP通过促进血管舒张和抑制血管重塑，作用于与PAH进展相关的通路，提示其具有血管保护潜力。
Ralinepag尚未获FDA批准用于任何适应症，仍处于PAH的研究阶段。
若获FDA批准，Ralinepag有望成为首个且唯一每日一次的口服前列环素类药物，重新定义PAH治疗格局。Ralinepag结合了强效的受体亲和力与持续的药物暴露，能够提供长期、持久的疗效并带来延缓疾病进展的获益。
关于PAH
PAH是一种危及生命的疾病，累及肺部血管，特征是肺动脉(从心脏通向肺部的血管)压力升高。肺动脉压力升高使右侧心脏在向肺部泵血时负荷增加，最终导致右心衰竭乃至死亡。PAH以血管壁结构改变、血小板聚集和平滑肌细胞功能改变为特征。全球约有50万人受PAH影响，其中美国约有5万人。尽管观察到确诊人数有所增加，但由于该病罕见且诊断复杂，仅少数PAH患者得到治疗。
“Ralinepag有潜力为成年PAH患者带来重要的改变——PAH是一种复杂、进行性且危及生命的疾病，可严重影响日常生活并导致右心衰竭。”美国联合治疗公司董事长兼首席执行官MartineRothblatt博士表示，“随着新药申请被受理并进入审评阶段，我们离为PAH患者提供一种新型每日一次口服治疗更近了一步。在我们的临床试验中，Ralinepag延缓了疾病进展，实现了临床改善，并在多年内保持了疗效的持久性。我们将这些强有力的结果归因于其独特的化学结构以及多重通路效应，包括血管舒张、抗增殖和抗炎活性。”
该申请基于评估Ralinepag在PAH患者中安全性和有效性的III期ADVANCEOUTCOMES研究结果。该研究达到了主要终点，与安慰剂相比，Ralinepag在接受过背景治疗的PAH患者中将临床恶化风险显著降低了55%。
Ralinepag的安全性特征与已知的前列环素相关不良事件一致，未观察到新的安全性信号。这些数据已在2026年美国胸科学会年会的“突发新闻：2026年肺医学临床试验结果”专场中公布，并于近期发表在《柳叶刀》(TheLancet)杂志上。
