2026年8月19日梯瓦制药(Teva Pharmaceuticals)宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已受理ecopipam的新药申请(NDA)，目标行动日期(PDUFA日期)定为2027年第一季度末。Ecopipam是一种首创新药(first-in-class)在研疗法，用于治疗小儿抽动秽语综合征患者。这一里程碑事件推进了梯瓦的“转向增长”战略，即利用公司在神经科学领域的专业知识为患者提供支持，尤其是在存在高度未满足医疗需求的领域。

优先审评资格授予背景

Ecopipam(EBS-101)是一种首创新药、选择性D1(多巴胺)受体拮抗剂，已获得孤儿药资格认定。若获批，ecopipam将成为10多年来首个获批用于治疗小儿抽动秽语综合征患者的新治疗选择，并且是50多年来首个具有全新作用机制的疗法。

抽动秽语综合征是一种使人衰弱的神经发育疾病，全美约有10万名儿童和青少年受其影响。这些患者中只有一半接受了处方药治疗，且仅20-30%的患者在一年后仍坚持治疗。尽管目前已有治疗方案，许多患者仍存在症状控制不佳或出现限制治疗的副作用等问题。患者的这一现状凸显了对新型处方药选择的迫切需求，也进一步坚定了梯瓦致力于为服务不足的患者群体扩大创新神经科学治疗方案可及性的承诺。

首个用于抽动秽语综合征的新疗法

“Ecopipam的NDA获受理是一个重要里程碑，它推进了梯瓦的‘转向增长’战略，使我们更接近于解决受抽动秽语综合征影响的儿童及其家庭未满足的需求，”梯瓦执行副总裁、全球研发负责人兼首席医学官EricHughes医学博士、哲学博士表示。“若获批，ecopipam将成为10多年来首个用于抽动秽语综合征的新疗法，并且是50多年来首个具有全新作用机制的疗法，将为患者和家庭提供期待已久的新治疗选择。”

Ecopipam的NDA受理得到了积极的IIb期和III期数据支持。在IIb期研究中，接受ecopipam治疗的患者抽动严重程度有所减轻，在第12周时，耶鲁全球抽动严重程度量表-总抽动评分(YGTSS-TTS)与安慰剂组相比，显示出具有统计学显著性和临床意义的改善(P=0.01)。⁴随后入组IIb期开放标签扩展(OLE)研究的参与者的疗效持久性得到了证实。

关于抽动秽语综合征

抽动秽语综合征是一种慢性神经发育疾病，其特征为始于儿童时期(通常在5至10岁之间)的不自主运动和发声抽动。²对于抽动秽语综合征患者而言，症状可能频繁、可见且具有破坏性，影响日常生活。

近期发表于《JAMANeurology》的III期随机撤药研究进一步证明了ecopipam维持疗效的能力。在主要终点方面，与安慰剂组相比，接受ecopipam治疗的小儿抽动秽语综合征缓解者(responders)在12周内的复发风险降低了53%(p=0.008)。

在IIb期、IIb期开放标签扩展(OLE)和III期临床试验中，使用ecopipam在以下方面均未观察到具有临床意义的变化：

体重和体重指数(BMI)Z评分。

生命体征和实验室指标，包括代谢参数。

心电图(ECG)测量值。

通过异常不自主运动量表(AIMS)、Barnes静坐不能评定量表(BARS)或锥体外系症状评定量表(ESRS)评估的药源性运动障碍(DIMD)。

精神科共病的测量指标。

Ecopipam总体耐受性良好，小儿抽动秽语综合征患者中最常见的不良事件为头痛、失眠、疲劳、嗜睡、抽动、焦虑、恶心和烦躁不安。

梯瓦始终致力于推进该临床项目，并且若获批，将为小儿抽动秽语综合征患者提供期待已久的新治疗选择，这些患者以往主要依赖为其他疾病开发的治疗方案。