2026年8月24日，强生公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准尼卡利单抗(nipocalimab-aahu)用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)——一种罕见的、危及生命的自身抗体疾病，适用于目前或既往接受过皮质类固醇治疗的成人和12岁及以上儿科患者。
尼卡利单抗(nipocalimab-aahu)FDA曾获批适应症
于2025年4月，尼卡利单抗在美国获批，用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)或抗肌肉特异性酪氨酸激酶(MuSK)抗体阳性的成人和12岁及以上儿科患者的全身型重症肌无力(gMG)。
通用名：尼卡利单抗、nipocalimab-aahu
商品名：安力威、Imaavy
图片来自国家药品监督管理局
2026年05月，在国内上市，与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体或抗肌肉特异性酪氨酸激酶(MuSK)抗体阳性的成人和12岁及以上青少年全身型重症肌无力(gMG)患者。
尼卡利单抗(nipocalimab-aahu)的概述
尼卡利单抗是一种免疫选择性治疗药物，旨在靶向、高亲和力结合并阻断新生儿Fc受体(FcRn)，从而减少驱动疾病的循环免疫球蛋白G(IgG)抗体，同时根据体外和/或体内研究保留B细胞功能。
美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)已授予尼卡利单抗多项关键认定，包括：
EUEMA孤儿药资格认定：胎儿和新生儿溶血病(HDFN)-2019年10月；胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症(FNAIT)-2025年4月。
U.S.FDA快速通道资格认定：HDFN和wAIHA-2019年7月；gMG-2021年12月；FNAIT-2024年3月；干燥综合征(SjD)-2025年3月；系统性红斑狼疮(SLE)-2026年1月。
U.S.FDA孤儿药资格认定：wAIHA-2019年12月；HDFN-2020年6月；gMG-2021年2月；慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)-2021年10月；FNAIT-2023年12月。
U.S.FDA突破性疗法认定：HDFN-2024年2月；SjD-2024年11月。
U.S.FDA优先审评资格认定：gMG-2024年第四季度；wAIHA-2026年第二季度。
专家评论
“患有wAIHA通常意味着无休止的疲劳和对未来不确定性的持续担忧。”wAIHAWarriors组织总裁兼执行董事KarenJones表示，“患者可能会经历周期性的好转，感觉恢复了一些——但随后血红蛋白下降，疲惫感卷土重来，他们又回到了起点。我们的患者群体首次拥有了针对我们疾病特异性治疗。”
“2/3期ENERGY研究表明，靶向致病性IgG可以显著改变wAIHA的治疗模式。”麻省总医院杰出医师、哈佛医学院医学教授DavidKuter,M.D.,D.Phil.表示，“与安慰剂相比，更多接受尼卡利单抗治疗的患者达到了持久的血红蛋白应答——这意味着他们的红细胞水平上升并维持稳定。对患者而言，这项批准意味着他们现在拥有了一种具有经证实的安全性特征、且能靶向wAIHA中驱动疾病的自身抗体的疗法。”
尼卡利单抗(nipocalimab-aahu)的常见副作用
接受尼卡利单抗治疗的gMG患者最常见的副作用包括：呼吸道感染、外周水肿(手、脚踝或脚肿胀)和肌肉痉挛。
接受尼卡利单抗治疗的wAIHA患者最常见的副作用包括：外周水肿(手、脚踝或脚肿胀)、腹泻和发热(发烧)。
尼卡利单抗(nipocalimab-aahu)的严重副作用
尼卡利单抗是一种处方药，可能引起严重的副作用：
1、感染
尼卡利单抗可能增加感染的风险，包括严重感染。如果您有感染，您的医生将在您的感染痊愈后治疗您的感染或延迟您的输注。
如果您出现以下任何感染症状，请立即告诉您的医生：发热、寒战、颤抖、咳嗽、咽喉痛、发热性疱疹、排尿时灼痛、呼吸困难。
2、过敏
过敏(超敏)反应可能在您的尼卡利单抗输注期间或之后几周内发生。
如果您在尼卡利单抗输注期间或之后出现以下任何症状，请告诉您的医生并立即寻求紧急医疗帮助：面部、嘴唇、口腔、舌头或喉咙肿胀；吞咽或呼吸困难；荨麻疹；瘙痒性皮疹；胸痛或胸闷。
3、输注相关反应
如果您在尼卡利单抗输注期间或之后几天内出现以下任何症状，请立即告诉您的医生：头痛、皮疹、恶心、疲劳、头晕、寒战、流感样症状、皮肤发红。
如果您对尼卡利单抗中的任何成分有严重过敏反应史，请勿接受尼卡利单抗。反应可能包括血管性水肿和过敏反应。
尼卡利单抗用药须知
在接受尼卡利单抗之前，请告诉您的医生您的所有健康状况，如：
1、是否对尼卡利单抗有过过敏反应。
2、现在或最近有没有感染或感染症状。
3、现在或曾经患过带状疱疹(herpeszoster)或单核细胞增多症(mono，由Epstein-Barr病毒引起)。
4、最近接受过或计划接受免疫接种。服用尼卡利单抗的人不应接种活疫苗。
5、已怀孕或计划怀孕。尚不清楚尼卡利单抗是否会伤害您未出生的婴儿。
6、正在哺乳或计划哺乳。尼卡利单抗可进入您的母乳。尚不清楚尼卡利单抗是否会伤害您的婴儿。
7、告诉您的医生您服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。
