2026年8月19日，再生元制药公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Pasatru™(garetosmab‑grts)，用于减少成人进行性骨化性纤维发育不良(FOP)患者的新发异位骨化病灶，同时降低经临床医师评估的疾病急性发作。鉴于大量FOP患者存在严重行动障碍，Pasatru可在多种医疗场景下给药，条件适宜时可居家输注。
关于Pasatru
再生元开展FOP相关研究已有数十年，对该疾病的生物学机制与自然病程取得大量基础研究发现。再生元科研团队证实，激活素A驱动异位骨化(FOP的核心病理改变)，在FOP发病中起到关键作用。Pasatru为VelocImmune技术产出的全人源单克隆抗体，可结合并中和激活素A；该蛋白参与FOP患者异位骨组织的生成。
FOP属于超罕见遗传病，肌肉、肌腱、韧带及其他结缔组织会被异常生成的骨组织逐步侵袭，该病理过程即为异位骨化。颌骨、脊柱、髋关节、胸廓发生异位骨化后，会造成说话、进食、行走、呼吸等基础行为受限，上述结构功能受损会进一步加重行动能力丧失。全球确诊FOP患者约900例，多数患者30岁前需依靠轮椅，患者中位生存期为56岁。
推荐起始剂量为10 mg/kg，按体重给药，静脉输注60分钟，每月1次(每4周一次)；若患者无法耐受，可下调至3 mg/kg，静脉输注60分钟，每月1次。Pasatru为基于VelocImmune®技术开发的全人源单克隆抗体，可阻断激活素A；再生元科研团队发现，该蛋白是FOP患者异位骨化病灶发生发展的关键驱动因子。
进行性骨化性纤维发育不良(FOP)是一种超罕见遗传病，异常骨组织侵入肌肉、肌腱、韧带及其他结缔组织，最终造成严重残疾。
本次获批基于OPTIMA临床试验结果：用药56周时，受试者新发异位骨化病灶减少90%及以上，同时成人FOP患者经医师评估的疾病急性发作显著减少。
获批背景
Pasatru获批依据来自3期OPTIMA临床试验的有效性与安全性数据，该试验评估Pasatru用于成人FOP患者的疗效。与安慰剂组(21例)相比，两个剂量均可高效减少新发异位骨化病灶总数；CT扫描评估显示，10 mg/kg组病灶减少90%，3 mg/kg组病灶减少94%。
关键次要终点为医师评估的疾病急性发作次数：10 mg/kgPasatru组共9次发作(较安慰剂下降88%)；3 mg/kgPasatru组共53次发作(较安慰剂下降15%)；安慰剂组共66次发作。第56周，受试者报告的疾病急性发作占比，在安慰剂组与Pasatru各治疗组之间无统计学差异。
“Pasatru的获批，是再生元与FOP患者群体携手历经数十年开拓性研究的成果；一切始于我们发现激活素A是驱动该病的核心因子。”再生元联合董事会主席、总裁兼首席科学官GeorgeD.Yancopoulos医学博士、哲学博士表示：“长久以来，FOP这类毁灭性疾病的患者急需新治疗手段，许多罕见病患者同样面临此困境。这一里程碑印证了我们的使命：持续为治疗选择匮乏的患者带来新药，无论疾病患病率高低，矢志为病患家庭带去科学突破。”
常见不良反应
接受10 mg/kg或3 mg/kgPasatru治疗的成人FOP患者，发生率≥10%的常见不良反应包括：脓肿、痤疮、毛发生长增多、眉毛脱落、口腔溃疡、鼻出血、毛囊炎、甲沟炎、皮疹。
再生元致力于为罕见病患者提供支持。公司myRARE项目可为患者及医护人员提供各类资源，包括药品信息、保险权益核验、潜在经济援助相关资讯。
