2026年1月30日，中国国家药品监督管理局（NMPA）官方平台公示信息显示，强生旗下创新复方制剂马昔腾坦他达拉非片（美国商品名：Opsynvi）已正式获得中国上市批准，适应症明确为肺动脉高压（PAH）的临床治疗，为国内PAH患者新增一款重要治疗选择。

关于III期ADUE研究的

马昔腾坦他达拉非片此前获得美国、欧盟监管机构批准，核心依据是III期ADUE研究的积极数据。该研究是一项多中心、随机、双盲、阳性药物对照的III期临床试验，共招募了187例PAH成年患者，涵盖两类人群——未接受过PAH针对性治疗的初治患者，以及已接受固定剂量内皮素受体拮抗剂（ERA）或磷酸二酯酶5（PDE5）抑制剂规范治疗满3个月的经治患者。研究核心目的是对比马昔腾坦他达拉非片与马昔腾坦单药（10mg剂量）、他达拉非单药（40mg剂量）治疗PAH的疗效差异及安全性表现，其中设定的主要疗效终点为治疗第16周时，患者肺血管阻力（PVR）相对于基线的变化。据悉，该研究结果显示，复方制剂组患者的PVR降低幅度显著优于两款单药组，且其安全性表现与既往单药治疗研究一致，未发现新的安全性信号。

关于马昔腾坦他达拉非片

Opsynvi（代号M/TSTCT，通用名：马昔腾坦他达拉非片）是强生通过收购ActelionPharmaceuticals公司所获得的一款创新型单片复方治疗药物，其核心组方由两种作用机制互补的靶向药物组成——内皮素A受体/内皮素B受体（ETA/ETB）双重拮抗剂马昔腾坦（macitentan），以及磷酸二酯酶5（PDE5）抑制剂他达拉非（tadalafil）。其中，马昔腾坦可通过抑制内皮素-1（ET-1）与ETA、ETB受体的结合，发挥血管舒张、抑制纤维化等作用；他达拉非则可通过抑制PDE5活性，增加肺血管平滑肌中环磷酸鸟苷（cGMP）浓度，实现肺血管舒张，两者协同作用助力PAH治疗。

马昔腾坦他达拉非片的获批历史

这款复方制剂的全球上市历程始于2021年，当年其首次在加拿大获得上市批准；2024年，该药物相继通过美国食品药品监督管理局（FDA）、欧盟药品监管机构的审批，正式登陆欧美市场，适应症均为世界卫生组织（WHO）功能分级（FC）II-III级的PAH成人患者的长期规范治疗。值得关注的是，2022年欧洲心脏病学会（ESC）与欧洲呼吸学会（ERS）联合发布的PAH临床指南中，已明确推荐对特发性PAH、遗传性药物相关性PAH，以及无合并心肺疾病的结缔组织病相关PAH患者，采用ERA与PDE5抑制剂进行初始联合治疗，这一推荐也为马昔腾坦他达拉非片的临床应用提供了坚实的指南支撑。

肺动脉高压（PAH）是一类罕见的进行性血管疾病，病情进展隐匿且预后较差，严重时可危及患者生命，其核心病理特征表现为肺部小动脉异常收缩、肺循环压力显著升高，长期发展会逐步损伤右心功能，最终导致右心衰竭。作为一种难治性疾病，PAH的治疗已形成多元化格局，目前全球范围内已有多款治疗药物获批上市，涵盖前列腺素I2（PGI2）类似物、PGI2受体激动剂、内皮素受体拮抗剂（ERA）、磷酸二酯酶5（PDE5）抑制剂以及一氧化氮（NO）等多个类别，为不同病情的PAH患者提供针对性治疗选择。