2025年12月3日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予吡托布鲁替尼（pirtobrutinib，商品名：Jaypirca，礼来公司）传统批准，用于治疗既往接受过共价布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成人患者。2023年，FDA曾授予该药物加速批准，用于既往接受过至少两线治疗（包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂）的CLL/SLL成人患者。
疗效数据来源
疗效数据来自BRUIN-CLL-321临床试验（临床试验编号：NCT04666038），这是一项随机、开放标签、活性对照试验。该试验共纳入238例既往接受过治疗（包括共价BTK抑制剂）的CLL/SLL患者，排除了既往接受过非共价BTK抑制剂治疗的患者。患者按1:1比例随机分配至两组：吡托布鲁替尼单药治疗组，或研究者选择的治疗组（伊布替尼联合利妥昔单抗产品，IR方案；或苯达莫司汀联合利妥昔单抗产品，BR方案）。研究者选择治疗组的患者在确认疾病进展后，可交叉接受吡托布鲁替尼单药治疗。
主要疗效终点为无进展生存期（PFS），由独立审查委员会根据国际慢性淋巴细胞白血病工作组（iwCLL）2018年标准进行评估。
处方信息中包含以下警告和注意事项：感染、出血、血细胞减少症、心律失常、第二原发性恶性肿瘤、肝毒性以及胚胎-胎儿毒性。
推荐剂量
吡托布鲁替尼的推荐剂量为每日口服200毫克，持续治疗至疾病进展或出现不可接受的毒性。
加速审批相关程序
本次审查采用了“评估辅助工具”（AssessmentAid），这是申请人自愿提交的材料，旨在协助FDA完成评估工作。
吡托布鲁替尼已获得孤儿药资格认定。有关FDA加速审批程序的详细说明，可参考《行业指南：严重疾病的加速审批程序——药物和生物制品》。
